新的基因编辑策略成功纠正地中海贫血突变
耶鲁大学研究团队开发了一种新型基因编辑策略，利用肽核酸（PNAs）和纳米颗粒递送系统，在小鼠模型中成功纠正了导致地中海贫血的突变，并显著缓解了疾病症状。该技术避免了CRISPR的脱靶效应，为遗传性血液疾病的基因治疗提供了新途径。研究发表在《自然通讯》上。...
2016-10-27
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标签主题：肽核酸
学术索引
核酸原位分子杂交技术|肽核酸（PNA）原位杂交介绍
型号 dv 厂商 v 肽核酸 peptide nucleic acids PNA 是20世纪90年代初发现的新型DNA RNA同类物 是一类人工合成的以电中性的肽链酰胺2-氨乙基甘氨酸组成 多聚酰胺键...
2010-09-21
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