美药管局批准首款小干扰RNA药物
2018年FDA批准全球首款小干扰RNA药物帕替西兰（Onpattro），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。该药物通过RNA干扰机制沉默致病基因，在关键临床试验中显著改善患者神经功能和生活质量。后续更多siRNA药物获批，拓展了RNAi疗法在遗传病和慢性病中的应用。...
2018-08-12
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标签主题：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
学术索引- 共1页/1条
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