镰状细胞贫血病的基因治疗：从实验室到临床的进展

本文综述了镰状细胞贫血病（SCD）基因治疗的发展历程。2006年，美国科学家提出利用siRNA沉默突变基因并导入正常基因的自体干细胞疗法，为无法找到匹配供体的患者带来希望。此后，CRISPR基因编辑和慢病毒载体疗法取得突破，已进入临床试验并获批。文章详细介绍了技术原理、临床进展及挑战，包括干细胞扩增、脱靶效应和费用问题，强调基因治疗有望根治SCD。...