定义体内修饰亨廷顿蛋白CAG重复体细胞不稳定性的基因与通路
2025年1月22日，麻省理工学院皮考尔学习与记忆研究所的研究人员在《自然-遗传学》发表研究，开发了一种新型体内CRISPR筛选平台，首次在活体动物中系统鉴定了修饰亨廷顿基因CAG重复体细胞不稳定性的遗传因子。该研究鉴定出多个已知和全新的修饰基因，包括Msh3和FAN1等，并揭示了DNA错配修复、DNA损伤应答等通路在体细胞不稳定性中的关键作用。这些发现为亨廷顿病的治疗提供了新的靶点，并展示了减缓CAG重复扩增作为治疗策略的潜力。...
2026-04-29
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