致病蛋白水平的正反馈调控机制

复旦大学鲁伯埙课题组发现亨廷顿病中变异HTT蛋白积累的正反馈机制，鉴定出激酶MAPK11和HIPK3作为潜在药靶。研究通过高通量筛选和多种模型验证，揭示了MAPK11调控HTT mRNA稳定性、HIPK3通过DAXX调控自噬的机制，并在小鼠模型中证实敲除MAPK11可缓解运动障碍，为亨廷顿病治疗提供了新方向。...