科学家揭示常见遗传性神经疾病的新希望：基因编辑疗法

东京医科齿科大学研究团队开发了一种基于AAV载体的基因编辑疗法，通过精准降低PMP22基因表达20%-40%，显著改善腓骨肌萎缩症（CMT1A）患者施万细胞的髓鞘形成能力。该研究为遗传性神经疾病提供了低风险、可调控的新治疗策略，未来有望结合优化递送方案实现临床转化。...