eIF2B激活剂DNL343：调控整合应激反应，为肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗带来新曙

本文介绍了一种新型小分子eIF2B激活剂DNL343，通过调控整合应激反应（ISR）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗中的潜力。临床前模型显示，DNL343能有效抑制TDP-43病理诱导的过度ISR，恢复蛋白质翻译稳态，减轻神经元退行性变。临床试验验证了其良好的耐受性和靶点参与度，为ALS患者提供了潜在的疾病修饰疗法。...