二十年来，临床上已广泛使用产妇分娩后残留在胎盘和脐带中的脐带血来治疗多种疾病，包括癌症、免疫系统疾病、血液疾病和代谢性疾病。近日，Salk生物学研究所的研究团队发现，通过单一转录因子（一种能将脐带血细胞转化为类神经元细胞的蛋白质）可能对治疗神经疾病（如中风、脑外伤和脊髓损伤）有效。该研究首次揭示了由单一转录因子介导的人脐带血细胞向神经元的转化过程，研究成果发表在2012年7月16日的《美国国家科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences）上。

研究人员提出，这些源自中胚层的脐带血细胞能够转化为外胚层细胞，而外胚层细胞会进一步发育成脑、脊髓和神经细胞等。

Salk研究所的研究团队使用反转录病毒介导的基因递送方法，将转录因子Sox2导入脐带血细胞中，Sox2作为脐带血细胞向神经元分化的关键调控因子。在实验室培养条件下，这些脐带血细胞表达了神经元特异性标志物，并形成克隆。所获得的诱导性类神经元（iNC）能够传递电信号，表明这些细胞是成熟且具有功能的神经元。此外，研究人员将 Sox2 转染的脐带血细胞移植到小鼠脑内，发现 iNC 能够整合到小鼠已有的神经元网络中，并具备电信号传递功能。

研究人员表示，尽管本次培养的神经元并未特异性分化为某一特定类型的神经元亚型（如运动神经元或中脑神经元），但该研究展示了脐带血细胞分化为功能性神经元的潜力。未来，研究团队期望能够进一步优化分化条件，以获得临床相关的特定神经元亚型。此外，这些细胞还可用于构建神经系统疾病模型，如自闭症、精神分裂症、帕金森病或阿尔茨海默病。脐带血细胞相比其他类型的干细胞具有多方面的优势：首先，由于其并非胚胎来源，因此避免了广泛的伦理争议；其次，脐带血细胞比骨髓来源的成年干细胞具有更强的可塑性，这可能使其更容易被转化为特定类型的细胞；此外，采集脐带血对于捐献者是安全、无痛的，且可长期保存在血库中以备后续使用。