日本京都大学再生医科学研究所高桥淳副教授的研究小组成功利用胚胎干细胞(ES细胞)培养出神经细胞,并将其移植到患有帕金森病的猿猴脑中,使得原先几乎瘫痪的猿猴能够来回走动,极大改善了症状。此项技术在灵长类动物身上成功应用尚属世界首次,是临床医学的一大进步。相关研究成果发表于美国科学期刊《STEMCELLS》(电子版)。
帕金森病(Parkinson's disease)是一种慢性神经退行性疾病,主要症状包括动作缓慢、静止性震颤、肌肉僵硬和姿势不稳,晚期常伴有痴呆或抑郁。其病理核心是黑质多巴胺能神经元选择性变性死亡,导致纹状体多巴胺水平显著下降。目前治疗以左旋多巴等药物替代为主,但长期使用会出现运动波动和异动症等并发症,因此细胞替代疗法成为研究热点。
ES细胞是从早期胚胎(原肠胚期之前)或原始性腺中分离的一类细胞,具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。高桥淳团队从受精后1周的受精卵内侧取出一部分细胞进行培养,制作成ES细胞。随后,通过42天的定向分化,使其发育为神经前体细胞,并制备成含有35%多巴胺能神经元的细胞团块。将细胞团块分别移植到4只帕金森病模型猿猴的脑内纹状体区域。结果,6个月后猿猴的手足震颤均消失,从原先抱着笼子不能活动的瘫痪状态恢复为能够在笼中自由走动。组织学检查证实,移植细胞在脑内存活、分化并整合,成功分泌多巴胺。
此前,该团队曾利用诱导性多能干细胞(iPS细胞)制成多巴胺神经细胞并移植到1只猿猴脑中,同样改善了症状。此次在4只猿猴身上重复验证,进一步证实了该疗法的可行性和可重复性。这项研究为帕金森病的细胞治疗提供了重要临床前证据,被认为是攻克帕金森病治疗难关的重要突破,具有深远意义。