赛诺菲与国药集团合作，共同推进中国罕见病诊断与治疗研究

继2011年以逾201亿美元收购罕见病药物巨头美国健赞后，欧盟最大制药集团赛诺菲将目光投向中国罕见病市场。近日，赛诺菲与国药集团旗下中国医药工业研究总院正式签署合作协议，共同开展中国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。此举有望填补中国本土药企在罕见病药物研发领域的空白。

罕见病药物市场全球升温

罕见病，如庞贝病、戈谢病等，因发病率极低而被称为“医学的孤儿”。据美国国立卫生研究院统计，美国已确定近7000种罕见病。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰至1‰之间的疾病。行业专家估计，全球罕见病药物市场价值约400亿美元。跨国药企如辉瑞、葛兰素史克、诺华、罗氏等早已布局，赛诺菲通过收购健赞成为该领域的领军者。

中国罕见病研发空白亟待填补

中国本土药企对罕见病药物的研究几乎为零。由于缺乏官方定义和确切统计数据，罕见病药物研发面临瓶颈。中国医药工业研究总院副院长易八贤指出，罕见病发生率低、研究资源有限，本土药企因经济利益考量缺乏研发动力，且药物价格高昂，企业难以收回投资。目前，中国罕见病药物主要依赖进口，尚无自主研制的罕见病药物上市。赛诺菲亚太研发总裁江宁军表示，美国有300多种罕见病药物获批，而中国使用的种类仅为美国的十分之一。

合作聚焦数据普查与药物引进

赛诺菲全球研发总裁曾和礼强调，合作旨在深入了解中国市场，开展有中国背景的研发。国药集团副董事长王丽峰表示，合作将探索中国特有的罕见病病因、流行病学及患者特征，加快药物研发。江宁军透露，合作首先将“摸底”中国罕见病种类、患病人群及特征，建立完整数据库，随后遴选健赞已上市及未引进中国的罕见病药物，并开展深入转化研究。

政策支持仍待加强

尽管中国药监局已发布《新药注册特殊审批管理规定》，对罕见病药物实行特殊审批，但业内人士认为该政策未充分发挥“绿色通道”作用。易八贤呼吁国家应加强对罕见病药物的认识，启动特殊审批通道，并给予企业更多研发费用支持。