2012财年FDA批准的35个新药中的优先药物列表

2012财年（2011年10月1日-2012年9月30日），美国食品药品监督管理局（FDA）共批准了35个新药，与上个财年持平。其中12个被认定为优先审评药物（针对严重疾病且具有显著疗效优势），23个为常规审评药物。77%的新药在首轮审评即获批准，75%的药物在美国率先获得全球首个批准。这一批新药涵盖多种治疗领域，包括10个抗肿瘤药物、首个脐带血来源细胞疗法Hemacord，以及十年来首次获批的两款减肥药物——Qsymia和Lorcaserin。

在获批的优先药物中，Vertex制药公司的Kalydeco（依伐卡托）尤为突出。它是一种针对囊性纤维化（CF）特定突变（G551D）的CFTR蛋白增强剂，通过修复缺陷的氯离子通道功能，显著改善肺功能和降低肺部感染风险。Kalydeco的批准标志着CF治疗进入精准医疗时代。另一款优先药物Perjeta（帕妥珠单抗）由罗氏/基因泰克开发，用于HER2阳性转移性乳腺癌。Perjeta与赫赛汀（曲妥珠单抗）和多西他赛联用，通过阻断HER2与HER3的异源二聚化，更全面地抑制下游增殖信号通路，从而延长无进展生存期。

减肥药物方面，Qsymia（芬特明/托吡酯缓释剂）和Lorcaserin（氯卡色林，商品名Belviq）均在2012年获批。Qsymia通过组合芬特明（食欲抑制剂）和托吡酯（抗癫痫药，可增强饱腹感）协同减重，但因其具有致畸风险，需进行风险评估及管控。Lorcaserin则选择性激动5-HT2C受体，作用于下丘脑调节摄食行为，安全性优于Qsymia。然而，Lorcaserin因后续研究显示潜在癌症风险，于2020年撤市，但在2012年被认为是重大突破。

值得关注的还有首个脐带血来源的造血干细胞产品Hemacord，用于遗传性或获得性造血系统疾病的移植治疗，为无法找到合适骨髓供者的患者提供新选择。此外，抗肿瘤药物中包括针对慢性髓性白血病的新型酪氨酸激酶抑制剂（如博舒替尼）以及多发性骨髓瘤药物等。这些新药的加速批准表明FDA在应对疾病未满足需求方面持续提高效率，同时也为制药行业带来积极信号——在专利悬崖和药价压力下，创新药研发仍是扭转局面的关键。

参考文献：FDA 2012年药品审批年度报告；《新英格兰医学杂志》相关临床研究综述。