
美国女童艾玛·怀特海德(Emma Whitehead)两年前被确诊为急性淋巴细胞白血病(ALL)。2012年4月,7岁的她白血病第二次复发,常规化疗不再见效。在她生命仅剩48小时时,父母接受了费城儿童医院专家的建议,采用宾夕法尼亚大学的最新研究成果——利用失去致病作用的艾滋病毒(HIV)改造免疫细胞,以杀死癌细胞。这一疗法属于嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法,通过将患者自身的T细胞提取出来,利用改良的HIV载体将嵌合抗原受体基因导入T细胞,使其能够识别并攻击表达CD19抗原的白血病细胞。艾玛是世界上第一个接受此疗法的儿童。治疗后,奇迹发生,艾玛体内的癌细胞开始消失,但她也经历了持续高烧和呼吸困难等细胞因子释放综合征(CRS)症状。最终,经过6个月观察,她痊愈了。现在艾玛已正常上学,甚至能踢球。主治医生史蒂芬·克鲁博(Stephan Grupp)表示,该疗法虽处初级阶段,但有望减少骨髓移植的风险。目前,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学已用此法治疗12名患者,其中9名患者的改造免疫细胞能有效杀伤白血病细胞。该技术已与一家国际医药集团达成合作,将成立“高级细胞治疗中心”以加速研发。