2014年初，Cell Therapeutics公司迎来了好消息：美国食品药品监督管理局（FDA）宣布允许这家总部位于西雅图的生物技术公司继续推进其抗癌药物Tosedostat的临床研究。此前，在2013年夏季，一名患者在Tosedostat的II期临床试验中服用该药后死于心肌炎，这一严重不良事件导致FDA介入调查，并迫使公司暂停了所有相关研究。

Tosedostat是一种氨基肽酶抑制剂，通过阻断肿瘤细胞中氨基酸的回收利用来抑制其生长。Cell Therapeutics公司以约1000万美元收购了该药物，并计划将其开发为治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的特效药。AML是一种骨髓造血干细胞恶性克隆性疾病，而MDS则是一组异质性髓系肿瘤，两者均以骨髓衰竭和高风险向白血病转化为特征。

一位参与该项目的科研人员表示，FDA的决定表明监管机构仍认可Tosedostat在治疗AML和MDS方面的潜力。尽管此前出现严重不良事件，但经过对风险-获益比的重新评估，FDA认为在严格监控下继续临床研究是合理的。