导读：当前人类正面临的主要健康挑战是非传染性疾病，比如：心脑血管疾病、神经退行性疾病、代谢障碍性疾病、肿瘤；病原体不明确，多因素导致的复杂疾病，如多基因，多靶点通路疾病（如肿瘤、神经退行性疾病）、影响多种组织或细胞类型的疾病（如糖尿病、免疫絮乱等）、抗病毒感染（如艾滋病、肝炎等）。

对于这些疾病寻找有效治疗药物至今仍很困难，只有不到10%的单基因敲除具有治疗价值，使用针对单一靶点的高特异性化合物来治疗复杂疾病，难以获得理想疗效。虽然开展了大规模的高通量筛选和药物设计，FDA批准的药物数量却在逐年下降。　　

陈凯先院士提出了一套药物创新的策略和方法，他认为应该制定全面推进的创新策略，提倡新药研发多种模式，在“仿制”上要提高内涵，“模仿创新”上要加强跟进，“跟进创新”上要倡导突破，“首创”上要追求目标，这样才能全面推进研发工作。

他认为药物研发有两大核心问题，一是疾病认识的局限，单基因-单靶点药物研究历年不能诠释多基因的复杂病症；二是学科包容的局限、基础研究与临床研究的脱节，不能凸显疾病治疗反应。在转化研究方面，要从单向转化到双向转化，即基础研究的发现所驱动的新药研究以及临床研究的需要和发展所驱使的新药研究。　　

在药物研究方面，早期评价、早期淘汰已经成为药物研究的重要策略。陈凯先院士强调，药物靶点绝非简单的“对应”的作用流程，更应理解为对多、多对的复杂的非线性调控模式。他提到药物研究的三大挑战：新靶点和新先导结构的发现，复杂疾病的作用网络，成药性早期评价与预测。

遗传因素、环境因素，以及二者之间的相互作用，是造成药物反应个体和种族差异的主要原因，所以要采取个性化给药。许多慢性的复杂疾病是高度异质性的疾病，单一靶点、单一尺度的传统用药方法难以有效根治。对此，陈凯先院士举例，“比如治疗肺癌的易瑞沙，在治疗EGFR基因突变型患者有效，但对基因野生型患者就疗效甚微。还有治疗肠癌的爱必妥，治疗基因野型患者疗效好，但对基因突变型患者却疗效很差，甚至起反作用。”　　

生物标志物在早期诊断、预测疾病、判断药物疗效和评估患者预后方面起到了非常重要的作用。陈凯先院士说，生物标志物有助于针对性地探索新的药物和治疗方法，在确定药物靶标、阐明药物作用机理、提高药物筛选的成功率、提高药物研究效率方面都具有积极作用。　

从新药研发到医药行业发展，陈凯先院士在演讲中不仅阐述了全球新药研发的特点和医药行业发展现状，还揭示了我国的医药行业发展所面临的挑战并提出了自己的建议和想法。作为全球医药行业发展中的新兴力量，我国医药市场虽然面临诸多挑战，但我们潜力大、增长快，通过不断的努力和探索，我国定能早日成为全球最大的医药市场！