近年来，生物治疗作为医学领域的前沿技术，涵盖了基因治疗、免疫治疗、干细胞治疗、组织工程、小分子靶向药物等多种手段，正逐步改变传统疾病的治疗格局。在近日于北京举行的“积极而规范的生物治疗”大会上，吴祖泽、付小兵、魏于全等多位院士围绕生物治疗的现状、挑战与未来方向展开了深入讨论。本文摘选三位院士的核心观点，以飨读者。

中国工程院院士付小兵：积极开展与严格监管并举

付小兵院士指出，我国政府对生物治疗持积极支持态度，前总理温家宝曾强调干细胞研究是继药物治疗、手术治疗后的又一场医疗革命。目前，中国工程院已将生物治疗纳入“十二五”及2030年重大计划，并与国家自然科学基金委联合设立基金，其中涉及生物治疗、干细胞和再生医学的项目占比约10%。科技部也在“十二五”规划中积极建设相关临床平台。然而，尽管我国在生物治疗研究领域发表论文数量众多，尤其在干细胞治疗方面处于国际前列，但真正获得临床批件的项目却不多。付小兵强调，若不能加快审批程序建设，我国在该领域的领先地位将难以维持。当前存在的主要问题包括：跟踪研究多、创新发现少；个体报告多、多中心对照少；研究分散、缺乏规模基地；临床观察多、机制研究少；以及法规制度不健全、多头管理等。为此，他建议形成产学研联盟，壮大学术技术组织，并邀请审批、监管部门专家早期介入研发，同时在符合伦理的前提下开展小规模试验，探索新的治疗模式。

中国科学院院士吴祖泽：再生医学承载人类健康新希望

吴祖泽院士阐述了再生医学的核心——干细胞研究与组织再生。他指出，成体干细胞中的骨髓干细胞（尤其是造血干细胞和间充质干细胞）研究历史最长、临床应用最多。目前干细胞可治疗60多种疾病，其中造血干细胞技术最为成熟，间充质干细胞则广泛应用于骨科、癌症、糖尿病、创伤修复等领域。例如，牙周疾病在亚洲高发，亲缘关系越近的干细胞治疗效果越好；矽肺作为职业病中危害最严重的疾病，传统治疗仅能改善症状，而干细胞疗法已取得良好研究成果。然而，干细胞药品研发面临质量保证（生产、运输、储存中的细胞不变质）、疗效优于现有疗法、以及政策支持等挑战。在组织工程方面，复杂脏器的构建仍需时间；基因治疗药物方面，国内已有18个制剂获批进入临床，两种已上市，且基因治疗与干细胞治疗可互补。此外，异种器官移植因我国器官捐献者不足而成为重要方向，转基因猪心脏移植至狒狒已成功工作一年，为人类带来新希望。吴祖泽强调，再生医学既是科学研究，也是国民经济重要产业，应提倡创新、加强监督、规范申报，并建设有特色的产业基地。

中国科学院院士魏于全：生物药研发要注重成果转化

魏于全院士聚焦基因治疗，指出其被《科学》杂志评为2009年全球十大科技进展之一，在帕金森病、遗传性眼病及肿瘤等疾病中显示出疗效。基因治疗通过导入遗传物质修复致病基因，截至2013年底，国际上已有1779项临床实验方案获批，其中400多项进入II/III期。我国在基因治疗方面具有优势，拥有50多个研究中心，重点针对癌症，常用纳米和微病毒载体。近年来，基因治疗药物研发渐趋成熟，欧洲药品管理局已推荐Glybera用于脂蛋白酶缺乏症，俄罗斯也批准了相关药物上市。但魏于全强调，安全性和有效性是基因治疗的关键，尤其靶向性不足可能导致患者死亡。他介绍其所在单位已建成综合性新药研发平台，涵盖从基因发现到临床治疗的全链条，并鼓励企业早期参与成果转化，目前已有30多家企业合作，形成了产业化基地和完整产业链。

记者手记：政策仍是待解谜团

2014中国生物治疗大会现场座无虚席，反映出业界对生物治疗的高度关注。然而，在院士圆桌讨论中，一位来自天津的观众提出，其合作的三甲医院因《干细胞临床基地管理办法》仅为试行稿、缺乏细则而无法申请临床基地。吴祖泽院士无奈回应，自2011年12月卫生部加强干细胞管理以来，相关文件（包括《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》等三份）虽于2013年发布，但具体实施仍在等待决策。专家指出，我国与国际干细胞发展的差距在于：缺乏统一质检标准、审批规程和监管规则，以及存在过度商业炒作。北科生物董事长胡祥感慨：“不管政策好坏，只要有明确规则，就能按照规则做。现在的问题就是‘不论好坏’的政策都没有。”此次大会原定有卫计委官员解读监管政策，但未能如期进行，生物治疗的政策仍如谜团待解。