英国科学家宣布，首个精确靶向前列腺癌基因突变的药物被证实有效，研究人员将该试验称为“里程碑”试验。该试验由英国癌症研究中心（Cancer Research UK）执行，对象为49名无法治愈的男性癌症患者，相关结果于10月29日发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

该试验使用的药物为奥拉帕利（Olaparib），虽然总体成功率较低，但能减少88%携带DNA修复缺陷突变患者的肿瘤生长时间。英国癌症研究中心表示，未来的癌症药物将主要靶向患者的突变DNA，而非身体中的某一部位。例如，治疗乳腺癌的赫赛汀（Herceptin）就是专门针对特定突变的患者，而奥拉帕利则靶向导致DNA修复缺陷的基因突变，如BRCA1/2或ATM基因。

该实验结果揭示，在16名携带DNA修复缺陷突变的患者中，该药物对14名患者有效。这14名患者使用奥拉帕利后，前列腺特异性抗原（PSA）水平减少了一半，且血液中循环肿瘤细胞数量显著下降，转移性肿瘤组织的大小也明显缩小。患者对该药物的持续反应时间为6个月至半年。该试验的研究人员Joaquin Mateo表示，这是非常有前途的药物。这些接受奥拉帕利的患者中位总生存期预计为10到12个月，且很多使用该药物的患者可多存活一年。

前列腺癌是男性第五大致命癌症。然而，在证明该药物可延长患者寿命之前，需要更大规模的临床试验。Mateo博士补充道：“这是首个靶向特定基因突变的药物，靶向药物的优点是仅用于对之有反应的患者，可节省大量的金钱和时间，同时患者可避免不必要的副作用。在该试验中，部分患者天生携带导致DNA修复缺陷的突变基因，部分患者肿瘤内部基因突变获得性发展。”

尽管在此之前，英国药品监管机构拒绝将奥拉帕利用于治疗卵巢癌。但英国癌症研究中心药物研发主管Johann de Bono教授表示：“该试验是治疗前列腺癌的里程碑试验，我相信使用奥拉帕利治疗前列腺癌的时代不会太远。”英国癌症研究中心Aine McCarthy表示，这个试验非常令人激动，因为它通过靶向基因突变为前列腺癌的治疗提供了新方法，希望这个方法将来可以拯救更多的生命。