美国加州大学旧金山分校(UCSF)的研究人员近日宣布,一种利用患者自身免疫细胞的免疫疗法在治疗I型糖尿病的早期临床试验中显示出巨大前景。该研究发表在《科学转化医学》杂志上。
这种疗法利用I型糖尿病患者血液中的调节性T细胞(Tregs),在I期临床试验中不仅未造成严重副作用,而且这些细胞能在患者体内存在至少一年。调节性T细胞是一类具有免疫抑制功能的T细胞亚群,能够调节自身免疫反应,防止免疫系统攻击自身组织。在I型糖尿病中,免疫系统错误地破坏胰岛β细胞,导致胰岛素分泌不足。通过输注扩增的自体调节性T细胞,有望重建免疫耐受,保护残存的β细胞功能。
论文第一作者、UCSF教授杰弗里·布卢斯通表示,如果这种新疗法能在后续试验中证明能保护人体分泌胰岛素的能力,它将成为“游戏规则的改变者”。
在I期临床试验中,研究人员从14名18至43岁的I型糖尿病患者身上抽取少量血液,分离出200万到400万个调节性T细胞,在实验室中培养扩增,数量可增加1500倍。布卢斯通说,经培养的调节性T细胞活性增强,可修复患者有缺陷的免疫反应,并在体内长时间存活。患者被分为4组,接受一次数量不等的自体调节性T细胞注射,最少500万个,最多26亿个。结果显示,所有患者均耐受良好,多达25%的细胞在一年后仍可检测到。
基于这一结果,研究人员正准备II期临床试验,以验证疗法的有效性。布卢斯通说:“利用患者自身的细胞是药物研发过程中令人激动的新支柱,我们期盼着调节性T细胞在未来成为治疗糖尿病的重要组成部分。”