癌症分子靶向治疗（Molecular targeted cancer therapy，TCT）是在细胞分子水平上，针对已明确的致癌位点（如肿瘤细胞内部的蛋白分子或基因片段）设计相应治疗药物。药物进入体内后特异性选择致癌位点结合并发挥作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不波及周围正常组织细胞，因此被称为“生物导弹”。

分子靶向治疗主要包括抗体药物和小分子激酶抑制剂。与传统细胞毒性化疗不同，它针对肿瘤细胞的特性改变为作用靶点，在发挥更强抗肿瘤活性的同时，减少对正常细胞的毒副作用。随着靶向治疗应用日益普遍，临床上出现了一些显著的毒副作用、姑息治疗（针对手术后复发、转移或无法切除的肿瘤患者，通过化疗使肿瘤缩小、稳定以争取长期维持）的判定以及临终关怀管理问题。

由于患者和临床医生都乐于接受能改善生活质量的新型癌症预后疗法，临床医生不仅需要了解靶向治疗的选择及其临床意义，还需掌握其副作用、对生活质量的影响、治疗成本，以及如何在恰当时间给予临终关怀。基于此，Nature Reviews近期撰文为临床医生提供恶性疾病患者治疗的总结和指导。

在FDA批准的26款激酶抑制剂药物中，严重不良反应包括肝脏毒性、结肠炎和胃肠道穿孔、瘘形成、严重动脉血栓事件、心肌梗死和中风、心脏衰竭、QT间期延长及尖端扭转型室性心动过速、肺炎。具体药物对应关系见下表（注：原文表格未提供，此处保留文字描述）。

在FDA批准的19款抗体药物中，严重不良反应包括血球减少和输液反应、感染、胃肠道穿孔、伤口裂开/治疗问题、增加出血风险、神经系统毒性、病毒感染导致进行性多灶性白质脑病、心脏衰竭、心跳呼吸骤停和/或突然死亡、肝毒性、严重T细胞活化、皮肤毒性、严重过敏反应、细胞因子释放综合征、胚胎/胎儿死亡和出生缺陷。具体药物对应关系见下表（注：原文表格未提供，此处保留文字描述）。

激酶抑制剂和抗体药物疗法为恶性疾病治疗带来重要革命。部分患者在疾病早期使用上述药物获益显著，甚至优于常规化疗，如使用厄洛替尼（erlotinib）及克唑替尼（crizotinib）的患者。即使药物设计专门针对恶性肿瘤细胞且与正常细胞具有相似分子靶标，仍可能产生潜在副作用。尽管科学家希望将药物毒性降至最低，这些新药的使用规范和不良反应意识仍需依赖临床医生的用药意识和风险意识，始终将患者利益放在首位，尤其是在患者生命最后阶段，如何恰当使用激酶抑制剂等靶向药物。

Nature Reviews客观评价了FDA批准的45款靶向药物疗法，而非一味吹捧其治疗效果，这对患者和医生非常必要。只有正确理解并妥善处理任何药物可能产生的不良效果和相关毒性，才能让患者免于接受昂贵而无意义的治疗，并间接保护医疗保健系统的平衡。