日本制药巨头武田(Takeda)近日宣布与NsGene公司签署一项研究协议,共同开发包裹细胞疗法(encapsulated cell therapy)用于帕金森病的潜在治疗。此次合作将专注于通过植入一种包裹细胞疗法设备,向大脑区域递送重组的胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)。
GDNF作为一种神经再生性生长因子,在帕金森病中具有治疗潜力,但如何将其递送至大脑患病区域一直是个难题。武田和NsGene将探索通过外科手术将一种内部定植了重组细胞的装置植入大脑,直接定点分泌GDNF,从而促进神经元的存活和再生。
NsGene公司已将一种源自布朗大学的实验技术开发成临床可适用的细胞治疗平台。这种设备内含包裹于免疫屏蔽胶囊内的遗传修饰工程细胞,植入后可持续生产治疗水平的生物制剂。GDNF在临床前研究中已被证明,直接、持续递送至病变细胞时,能够促进轴突生长,保护多巴胺能神经元。
根据协议,NsGene将获得武田的研发资金,用于该细胞疗法技术的开发。合作细节尚未完全披露。
武田正考虑将再生医学疗法作为一种潜在的新形态用于疾病治疗,并一直致力于支持这方面的研究。与NsGene的合作标志着武田在探索新型生物制剂形态和可植入药物输送系统方面的努力,旨在为患者带来实质性获益。
NsGene是一家私人持有的临床阶段生物技术公司,专注于包裹细胞治疗平台。该公司已与业界及科学界达成多个伙伴关系,开发用于神经失调及感音神经性听力丧失的产品,并已成功将技术应用于阿尔茨海默病的临床研究。