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干细胞疗法“意外”恢复盲人女性部分视力

2016-03-01 22:19 Meredith Cohn Journal Neural Regeneration Re 阅读 0
核心摘要: 美国巴尔的摩的Vanna Belton女士失明5年后,接受干细胞移植手术,从骨髓提取干细胞注射至眼部,奇迹般恢复部分视力。主刀医生Jeffrey Weiss绕过了常规动物实验和临床试验,直接进行人体治疗,虽无法解释机制,但患者已能看清门牌和路标。该结果发表于《Journal Neural Regeneration Research》,但专家提醒这并非治愈,仍需更多研究验证。

来自美国巴尔的摩的Vanna Belton女士已失明超过5年,最近她接受了干细胞移植手术——医生从她的骨髓中提取干细胞,分别注射到右眼视网膜和左眼视神经中。术后,她奇迹般地恢复了部分视力。

“当我发现自己能看清门牌号时,我忍不住绕着邻居家一块一块地读过去”,她激动地说。这是自2009年以来,她首次无需手杖辅助就能独立出行。

Belton的康复令人振奋,但手术原理和流程却充满争议。主刀医生、眼科专家Jeffrey N. Weiss博士坦言,他绕过了许多常规步骤,甚至无法完全解释手术为何成功。据Meredith Cohn报道,Weiss没有进行动物实验或计算机模拟验证,也没有开展小规模安全性试验,直接进入了人体治疗。

通常,从动物实验到临床试验需要漫长周期,但Weiss选择尽可能缩短这一过程。他只需向NIH注册临床试验方案,而干细胞严格来说并非“药物”——它直接来源于患者自身,几乎未经加工便回输体内,因此可以绕过FDA的审批流程。不过,该方案仍需经过严格的伦理审查。

Weiss未向患者收取通常价值2万美元的治疗费用,也未对结果提供任何保证。据Cohn报道,Weiss称其因青光眼或黄斑变性失明的患者在接受类似治疗后也获得了部分视力,相关结果发表在《Journal Neural Regeneration Research》上。

Belton于2009年因严重视神经炎失明。手术包括从骨髓抽取干细胞并注射到眼部特定区域。经过4.5小时手术,她逐渐恢复视力,如今能看清菜单和路标,无需手杖即可出行。

然而,这并非“治愈”——严格来说,Belton仍处于失明状态,仅在模糊视野中能分辨部分标志物。但考虑到免费治疗,这一结果已令人满意。

问题在于,由于Weiss省略了多个步骤,无人能解释治疗效果的具体机制。例如,为何干细胞注射到不同部位(左眼视网膜、右眼视神经)均能改善视力?如果注射到眼球附近任何位置都能奏效,原因何在?

Weiss推测,未来研究可能揭示两种机制:1)干细胞注射后激活了眼部原有的多能干细胞;2)干细胞直接替代了受损的细胞群体。他比喻道:“我们使用青霉素多年后才搞清其原理,但这并不妨碍它挽救生命。我们认为结果最重要,原理可以慢慢研究。”

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