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光遗传学治疗视力障碍的临床试验

时间:2016-03-08 08:23来源:Neurotimes   作者:未知

光遗传学是神经科学领域最先进的技术之一,一般用来精确控制神经细胞的活性。在向神经元中插入一段光敏蛋白(channelrhodopsin)的DNA片段后,在特定的光照下,神经元就会发生激活。这个技术目前还是主要应用于实验室中,但下个月在德克萨斯,科学家们将尝试把光遗传学用在盲人治疗上。

预计会有15名视网膜色素变性(retinitis pigmentosa)患者加入这次实验。视网膜色素变性是一种退行性疾病,视网膜上负责接受光线的感受细胞逐渐死亡,使患者渐渐失去视觉。这次的光遗传学治疗,希望通过将光敏蛋白DNA导入视网膜上的神经节细胞(ganglion cells),以取代失去作用的感受细胞。一旦神经节细胞开始制造光敏蛋白,它们就会在光线作用下发生激活,对光线起反应。研究人员希望在视网膜上造出超过10万的光敏感细胞,使患者至少能看到桌子和椅子,以及大一点的字母。

这项研究是由一家创业公司RetroSense Therapeutics主办的。RetroSense于2009年由华人科学家Zhuo-Hua Pan成立。他意识到眼睛可能是光遗传学最容易应用的区域,眼睛对光的反应敏感,且基因疗法在眼睛上比较容易操作,同时也不需要能发出光线的额外硬件,因为眼睛就是暴露在光下的。

当然这项研究还无法根治视网膜色素变性,一是因为光敏蛋白channelrhodopsin只对自然光中的蓝光起反应,患者治疗后也许只有单色视觉,只能看到黑白二色。另外channelrhodopsin也无法做到人原有的光感受细胞那样的敏感,也许在室外能恢复一点视觉,室内就无能为力。

不过,这会是第一个光遗传学的人体实验,这也意味着越来越多的光遗传学人体实验可能会出现,例如加州公司Circuit Therapeutics正在开发治疗慢性疼痛的光遗传学疗法;Fox Foundation for Parkinson’s Research正在试图用光遗传学控制帕金森患者的震颤。当然,这还有比较遥远的距离,需要大量的时间与经费投入,来确定光遗传学是不是能真正应用于临床。 

(责任编辑:泉水)
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