4月27日，诺华宣布其自身免疫疾病药物Ilaris®（卡那单抗）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的三项突破性疗法认定。能在一天之内斩获多项突破性疗法认定的药物屈指可数，诺华的Ilaris®也因此成为众人关注的焦点。

Ilaris®此次获得的三项突破性疗法认定均与罕见病相关，适应症分别是肿瘤坏死因子受体相关周期热综合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D综合征（HIDS）和家族性地中海热（FMF）。这三种罕见病都属于周期性发热综合征。其中，TRAPS和HIDS目前尚无有效治疗手段，而FMF的现有疗法效果也十分有限。

周期性发热综合征是一类可造成反复发热的自身免疫疾病的统称，由全身性或器官特异性的炎症发作导致，通常伴随关节痛、关节肿胀、肌肉痛和皮疹等症状，严重时甚至可危及生命。该类疾病多为遗传病，患者一般在幼年时期就会表现出明显症状。

Ilaris®可有效应对这三种自身免疫疾病，因为三者的共同病因是白细胞介素-1β（IL-1β）的过度表达，而Ilaris®的有效成分卡那单抗正是可阻断IL-1β作用的单克隆抗体。IL-1β是炎症反应中的关键细胞因子，其过度激活可导致全身性炎症。卡那单抗通过高亲和力结合IL-1β，阻止其与受体结合，从而抑制炎症级联反应。

由于IL-1β在许多炎症反应中发挥重要作用，Ilaris®理论上可被用于多种自身免疫疾病的治疗。事实上，早在2009年，Ilaris®就已被FDA批准用于治疗Muckle-Wells综合征（MWS）和家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）两种罕见自身免疫疾病。2013年，Ilaris®的适应症又拓展至全身性幼年特发性关节炎（SJIA）。而基于近期完成的III期临床试验结果，Ilaris®获得了上述三项突破性疗法认定，针对这三种适应症的补充生物制品许可（sBLA）也已递交至FDA。

“对于包括许多儿童在内的患者而言，这是一个重要的日子。他们长期忍受这些严重且使人虚弱的疾病，却一直得不到有效治疗，”诺华制药高管David Epstein先生表示：“Ilaris®有希望成为有效治疗这些疾病的药物，这践行了诺华一直以来致力于改善罕见病患者生活质量的承诺。”