近日,被誉为“医药界诺贝尔奖”的盖伦奖(Prix Galien)公布了2018年度获奖者名单。盖伦奖旨在表彰过去5年内获得FDA批准、对人类健康做出卓越贡献的医药产品,奖项包括最佳药品奖、最佳生物技术奖和最佳医疗技术奖。由于本年度候选者表现卓越,评委会最终将三项大奖授予了4位获奖者。

最佳药品奖:Idhifa(enasidenib)——由Celgene与Agios Pharmaceuticals联合开发,用于治疗携带IDH2基因突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)成人患者。AML是一种恶性血液和骨髓癌症,属于罕见病,其特征是癌变白细胞不受控制地增生,影响正常血细胞生成。Idhifa是一种口服IDH2抑制剂,通过阻断突变IDH2酶的活性,诱导白血病细胞分化。据美国癌症协会数据,IDH2突变约占AML患者的8%至19%,在美国相当于每年约1200至1500名患者。该药虽未在中国上市,但已于2018年8月被列入《境外已上市临床急需新药名单》。
最佳生物技术奖(共同获奖):Kymriah(tisagenlecleucel)和Yescarta(axicabtagene ciloleucel)——分别由诺华(Novartis)和吉利德(Gilead)旗下Kite Pharma开发。两者均为嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法,通过基因工程改造患者自身的T细胞,使其表达靶向CD19的CAR,从而识别并杀伤B细胞来源的恶性肿瘤。Kymriah于2017年5月获批用于儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),Yescarta于同年10月获批用于成人复发/难治性大B细胞淋巴瘤。CAR-T疗法代表了个体化抗癌治疗的重大突破,尽管实体瘤应用仍在探索中,但已深刻改变了血液癌症的治疗格局。截至2018年6月,全球登记在册的CAR-T临床试验共265项,其中中国132项、美国108项,显示出蓬勃的发展趋势。
最佳医疗技术奖:Watchman左心耳封堵器——由波士顿科学(Boston Scientific)开发,用于预防非瓣膜性房颤患者因左心耳血栓脱落导致的中风。该装置通过导管植入,封堵左心耳,从而消除血栓来源。Watchman于2015年获得FDA批准,并于2014年3月在中国上市。其植入过程类似血管成形术,通过大腿静脉导入,在影像引导下精准定位。
盖伦基金会主席布鲁诺·科恩在颁奖典礼上表示:“今晚,我们只有一个赢家:患者;只有一个输家:疾病。”随着现代医疗技术的不断进步,期待更多创新产品助力患者战胜疾病。