美国食品药品监督管理局（FDA）于2017年8月30日批准了首个嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法——Kymriah（tisagenlecleucel），用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。这是全球首个获批的CAR-T细胞治疗产品，标志着癌症基因治疗进入新时代。

Kymriah由诺华公司（Novartis）开发，其原理是从患者体内分离出T细胞，通过慢病毒载体导入编码嵌合抗原受体（CAR）的基因，使T细胞能够识别并杀伤表达CD19抗原的肿瘤细胞。改造后的T细胞经体外扩增后回输至患者体内，实现个体化精准治疗。

关键临床试验ELIANA（NCT02435849）结果显示，在63例入组患者中，3个月内的总体缓解率达到83%（52/63），其中完全缓解率为63%（40/63）。然而，该疗法伴随显著的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等副作用，需在具备资质的医疗中心使用。长期随访数据仍在收集中。

Kymriah的单次治疗费用为47.5万美元，但诺华推出按疗效付费模式，若患者一个月内无应答则无需付费。尽管ALL每年在美国新发约3000例，但仅约15-20%为复发难治性，因此目标人群有限。然而，该批准为后续CAR-T产品（如Yescarta）的上市铺平了道路，推动了免疫细胞治疗领域的快速发展。