在6月2日发表于《科学》杂志的研究报告中，哈佛—麻省理工博德研究所核心成员张锋和其他研究人员描述了一种以RNA为导向的酶——C2C2，它是首个以RNA为靶点的天然CRISPR系统。这一发现为基因编辑领域带来了全新的工具，与传统的以DNA为靶点的CRISPR-Cas9系统不同，C2C2专门靶向RNA，从而实现对基因表达的临时调控。

据麻省理工学院官网介绍，新方法或将为强有力地进行分子操控打开大门。以DNA为靶点的基因编辑可以永久改变分子的基因组，而以RNA为靶点的基因编辑方法允许研究人员对分子基因组进行临时改变，并在以后对其进行调整。此外，与现有的RNA干预技术（如小干扰RNA，siRNA）相比，新方法更精确、功能更强大。

该团队在去年10月发现C2C2酶，这种酶可以帮助细菌抵御病毒入侵。研究人员展示，这种酶可以用来剪切细菌细胞中特定的RNA序列，它是以DNA为靶点的CRISPR-Cas9基因编辑工具的重要补充，只以RNA为靶点，这允许其高通量地精确操纵RNA。而且，由于RNA帮助执行遗传指令，因此这种酶具有更广泛的基因操纵功能。

同时，与目前最常见的基因敲除技术——小干扰RNA（siRNA）相比，新的编辑技术更精确，应用范围更广，如它可为特定RNA序列添加模块并改变其功能。siRNA通常通过降解mRNA来抑制基因表达，但存在脱靶效应和效率不高等问题；而C2C2系统通过特异性识别和切割RNA，提供了更高的特异性和可调节性。

该团队在研究中用C2C2酶精确地移除了特定的RNA序列，降低了相应蛋白的表达水平。张锋表示：“C2C2酶为进入全新的CRISPR工具前沿领域打开了大门，我们很高兴将其发展成生命科学和医药研究的平台。”这一技术有望在基因治疗、功能基因组学以及RNA生物学研究中发挥重要作用，例如通过可逆地调控致病基因的表达，为治疗遗传性疾病提供新策略。