近年来，肿瘤药物研发进入了一个快速变化的阶段，尤其是在临床试验规模和速度方面出现了显著增长。根据《自然评论·药物发现》（https://www.nature.com/nrd/）发表的一篇综述，当前至少有5个肿瘤一期临床试验招募超过1000名患者，40个试验已被用作药品上市申请的依据。这一趋势标志着所谓的“连续开发模式”逐渐成为行业的主流，旨在缩短药物从研发到市场的时间，提高效率。

传统上，一期临床试验主要评估新药的耐受性和最大耐受剂量，肿瘤药物还会观察应答率。然而，直到默沙东（Merck）推出的PD-1抗体药物Keytruda，利用一期临床数据成功实现快速上市，改变了这一格局。Keytruda原计划进行约40人的试验，但由于Opdivo在肺癌中的出色疗效，试验规模扩大到1260人，最终在美国成功上市，显著缩短了从临床到市场的时间（仅用时3年半，远快于平均7年）。

这一成功激励了更多企业采用类似策略，但也带来了风险。》免疫疗法的临床前模型尚不完善，生物标志物的缺乏使得高应答患者的筛选变得困难。许多新药在二期临床就已获得上市资格，尤其是在晚期肿瘤治疗中，疗效信号不足的药物也可能提前获批。这种“连续开发”模式在某些情况下省略了传统的二期或三期临床，但并非所有药物都适用。事实上，约90%的药物研发会失败，传统的三阶段临床试验体系旨在筛除无效或有潜在风险的候选药物，以保障患者安全和资源合理配置。

此外，临床试验的设计缺乏对照组，毒性和疗效的评估存在不确定性。免疫疗法的临床前模型不足，生物标志物缺失，增加了研发风险。近期在美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上，IDO、OX40、4-1BB等新型免疫疗法的表现仍与PD-1抗体存在差距，提示免疫治疗领域仍需深入探索和优化。

一些专家指出，当前肿瘤药物研发的快速发展部分源于行业对自身能力的过高估计和对成功的过度乐观。研究显示，大多数人高估了自己的能力，低估了新药研发的复杂性。虽然突破性药物的开发模式可以缩短时间，但其风险也不容忽视。未来，行业需要在追求效率与确保安全之间找到平衡点，避免“泡沫化”风险的扩大。美国肿瘤“登月计划”旨在将研发时间缩短一半，可能会进一步推动相关研发项目的增加，但也需警惕潜在的行业泡沫和风险。