近日,索尔克研究所的研究人员宣布发现了一种名为HITI(同源非依赖性靶向整合)的新型基因编辑技术,该技术能够精准切割并修复非分裂细胞(如大脑、心脏、肝脏和眼睛中的细胞)的DNA,为治愈多种此前被认为无法治疗的遗传性疾病带来了希望。与传统的CRISPR技术不同,HITI不依赖细胞分裂,因此能够直接作用于终末分化的体细胞,从而扩展了基因编辑的应用范围。
研究团队在实验室小鼠中成功应用HITI技术恢复了失明小鼠的视力,验证了其在治疗遗传性视网膜疾病中的潜力。该技术通过设计特定的引导RNA和供体DNA模板,利用细胞自身的DNA修复机制实现精确的基因插入或替换。尽管目前仍处于动物实验阶段,但研究人员认为,HITI技术有望在未来几十年内应用于人类,治疗包括神经退行性疾病、心肌病和某些癌症在内的多种疾病。
值得注意的是,中国科学家此前也成功测试了CRISPR技术,但CRISPR主要适用于分裂活跃的细胞(如皮肤和肠道细胞),而HITI填补了非分裂细胞基因编辑的空白。这一突破被《自然》杂志评价为“基因编辑领域的圣杯”。
参考文献:Suzuki, K., et al. (2016). In vivo genome editing via CRISPR/Cas9 mediated homology-independent targeted integration. Nature, 540(7631), 144-149.