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英研究称“微调”大脑基因可治疗阿尔茨海默病

2017-04-10 12:56 参考消息 参考消息 阅读 0
核心摘要: 英国《泰晤士报》报道,专家在伦敦神经学会议上指出,利用基因疗法“微调”大脑基因,可在阿尔茨海默病患者出现症状前进行治疗。该技术已在帕金森病和亨廷顿舞蹈病中取得初步成功,通过注射无害病毒或反义化合物调整基因表达,有望降低患病风险甚至逆转病理。哈佛大学和帝国理工学院的研究团队分别在小鼠模型中验证了PGC-1α和ApoE-e2基因的保护作用,但人体应用仍面临成本和副作用挑战。

英国《泰晤士报》网站报道,专家在伦敦召开的世界神经科学创新论坛上指出,利用基因疗法“微调”大脑基因,有望在阿尔茨海默病患者出现明显症状前进行干预治疗。该技术已在帕金森病和亨廷顿舞蹈病等脑部疾病的治疗中取得初步成功,为阿尔茨海默病的治疗带来了新希望。

哈佛大学医学院神经学教授布拉德利·海曼(Bradley Hyman)表示,几十种基因中的微小变化可显著影响阿尔茨海默病的患病风险,通过调整这些基因,可以极大降低患病可能性,甚至逆转已出现的病理改变。治疗方法包括注射携带新基因指令的无害病毒(如腺相关病毒AAV),或使用反义寡核苷酸(ASO)抑制有害基因的表达。

美国基因治疗公司“航行者”医疗公司(Voyager Therapeutics)总裁史蒂文·保罗(Steven Paul)介绍,其团队在帕金森病基因治疗中已取得初步良好效果。他们使用的病毒衣壳(蛋白质外壳)经改造后,穿越血脑屏障的效率提高了100至200倍,显著增强了基因递送能力。

帝国理工学院的研究团队此前通过向小鼠大脑注射PGC-1α基因,成功预防了类似阿尔茨海默病的病理变化。该研究资深作者玛格达莱娜·萨斯特雷(Magdalena Sastre)指出,未来计划利用基因疗法调节痴呆症引起的大脑免疫功能障碍,但人体应用仍面临挑战和潜在副作用风险。

海曼教授强调,通过激活具有保护作用的ApoE-e2基因,可以在小鼠模型中逆转已出现的阿尔茨海默病病理特征。然而,英国国家卫生与保健优化研究所(NICE)副所长吉莉恩·伦格(Gillian Leng)提醒,基因疗法的成本是值得关注的问题,但NICE可能愿意为这类创新疗法提供更多资金支持,以加速其临床应用。

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