
人类与艾滋病已经斗争了超30年,从最初的绝症到现在的有效治疗,艾滋病正朝着慢性疾病的方向慢慢转变。但是,科学家们一直未曾放弃“治愈艾滋病”的梦想,他们正在努力研发能够治愈或者预防艾滋病的“良方”。
3月30日,Cell子刊《Molecular Therapy》在线发表了一篇题为“In Vivo Excision of HIV-1 Provirus by saCas9 and Multiplex Single-Guide RNAs in Animal Models”的文章,揭示了科学家们首次利用“魔剪”技术CRISPR有效剔除人源化小鼠多个器官中潜伏的人类艾滋病病毒。
“利用基因编辑治疗艾滋病”的研究思路从何而来?该技术如何应对HIV变异问题?它对于艾滋病治疗将会产生怎样的意义?带着这些疑问,生物探索有幸采访到这篇文章的最后通讯作者、美国天普大学医学院的华人科学家——胡文辉教授。他表示:“这种‘导弹式靶向剔除潜伏病毒’的尝试给以战胜艾滋病为终点的科学研究带来新的方向,它有望为彻底治愈艾滋病带来希望。”
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CRISPR-Cas9基因编辑技术近年来在生物医学领域掀起革命,其精准的DNA切割能力为治疗遗传性疾病和病毒感染提供了新思路。HIV病毒以其高变异性和潜伏感染能力著称,传统抗逆转录病毒疗法虽能抑制病毒复制,却无法清除整合在宿主基因组中的前病毒DNA。胡文辉教授团队的研究首次在活体动物模型中证明,通过设计多重导向RNA(sgRNA)靶向HIV-1基因组的保守区域,可以高效切除潜伏的前病毒,且不损伤宿主细胞。这一“导弹式”策略的关键在于:sgRNA组合覆盖了病毒基因组的多个位点,即使病毒发生突变,也难以逃脱被识别和切除的命运。该研究为HIV功能性治愈奠定了重要基础,未来有望结合现有疗法实现彻底清除病毒。