儿童白血病是儿童恶性肿瘤中发病率和死亡率最高的疾病，传统化疗遵循最大耐受剂量原则，但高剂量化疗带来严重毒副作用和高昂费用。中国科学院北京基因组研究所与苏州大学附属儿童医院合作，首次将低剂量化疗方案作为一线治疗用于初诊儿童急性髓系白血病，取得了突破性进展。

研究团队使用常规化疗十分之一剂量的药物联合细胞因子G-CSF，通过刺激白血病细胞进入细胞周期，增强其对化疗药物的敏感性。经过近5年对140例患儿的评估，低剂量方案与传统方案疗效和生存率相似，但显著降低了毒副作用和治疗费用，人均节省3-5万元，放弃治疗率从30%降至5%以内。

该研究为儿童白血病治疗提供了新思路，有望实现普惠医疗。后续将开展多中心临床试验，建立基于基因组分析的评估体系，推动分层治疗。