2017年7月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）的10名委员一致投票建议批准诺华公司的CAR-T治疗产品CTL019（tisagenlecleucel），用于治疗3岁至25岁复发性或难治性急性淋巴细胞白血病患者。这一建议标志着CAR-T细胞治疗领域的里程碑事件，有望推动全球肿瘤免疫治疗的发展。

CTL019是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，通过基因改造患者自身的T细胞，使其表达特异性识别肿瘤抗原的嵌合受体，从而精准杀伤癌细胞。在关键临床试验中，82.5%（52/63）的患者在接受CTL019输注后获得完全缓解，肿瘤消失，显示出卓越疗效。然而，该疗法也伴随细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性等副作用，严重时可危及生命，但临床管理经验已逐步积累。

诺华计划将CTL019作为个性化治疗服务推广，即在全球建立符合GMP标准的实验室，采集患者T细胞进行改造后回输。预计售价超过60万美元，但面临生产标准化和长期毒性等挑战。中国在CAR-T临床研究数量上仅次于美国，多家机构如上海细胞治疗研究院、南京传奇生物等正在推进实体瘤和血液肿瘤的CAR-T研究，有望在实体瘤领域实现弯道超车。

ODAC的积极建议为CAR-T疗法商业化铺平道路，但专家强调需平衡疗效与安全性，并关注脱靶毒性等风险。中国研究型医院学会生物治疗学专业委员会主任委员韩为东指出，CTL019的获批将提振行业信心，但CAR-T技术的规模生产和市场接受仍需时间检验。