2017年注定是CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法的元年。8月30日，诺华制药的突破性CAR-T疗法Kymriah（CTL019）获得美国FDA批准，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）、且病情难治或出现二次及以上复发的25岁以下患者。这标志着全球首个CAR-T产品正式上市，开启了细胞免疫治疗的新纪元。

Kymriah的定价为47.5万美元，参照了美国骨髓移植的费用。值得一提的是，六岁的艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）是全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。她在2012年生命垂危之际接受了治疗，如今已完全痊愈并健康成长至12岁。挽救艾米丽的正是诺华的CTL019疗法。

几乎在同一时刻（8月28日），美国生物制药巨头吉列德（Gilead）宣布以119亿美元现金收购凯特制药（Kite），溢价29%。消息传出后，凯特制药股价当天大涨28%，另一CAR-T巨头Juno Therapeutics股价也大涨20%。凯特制药开发的CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel（KTE-C19）正处于FDA审评阶段，预定审批期限为2017年11月29日。该产品有望成为FDA批准的第一个治疗非霍奇金淋巴瘤（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤）的CAR-T产品。FDA决定不对KTE-C19进行ODAC审评，意味着将加快审批进程，进一步表明监管机构对CAR-T技术的认可。

CAR-T，全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，是一种利用病人自身免疫细胞清除癌细胞的细胞疗法。其基本原理是：从患者体内分离T细胞，通过基因工程技术（如逆转录病毒载体、慢病毒载体或转座系统）使T细胞表面表达嵌合抗原受体（CAR），从而特异性识别并杀伤肿瘤细胞。体外扩增后回输患者体内，并严密监控不良反应。CAR-T在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上取得了显著疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。

CAR-T首次临床应用的报道可追溯至2008年，在《Nature Medicine》上发表了使用CAR-T细胞治疗11例儿童成纤维神经瘤的研究，其中6例出现好转。2016年4月，弗雷德·哈金森癌症研究中心在《Journal of Clinical Investigation》上报道了29名晚期ALL患者经CAR-T治疗后，27名病情完全缓解，缓解率高达93%。

CAR-T疗法目前主要针对血液肿瘤，原因在于CAR-T细胞在淋巴和血管中能有效接触并杀伤肿瘤细胞。而在实体瘤中，肿瘤微环境形成物理屏障，抑制CAR-T细胞的浸润和功能，因此疗效有限。

诺华制药、凯特制药与Juno Therapeutics三大巨头正领跑全球CAR-T研发。诺华的CTL019（Tisagenlecleucel-T）已获批上市；凯特制药的KTE-C19紧随其后；Juno最初有JCAR014、JCAR015和JCAR017三个CD19靶向产品，但因JCAR015导致患者脑水肿死亡而终止，目前进展最快的是JTCR016，针对急性髓性白血病、非小细胞肺癌和间皮瘤开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。

在中国，药明康德与Juno合作成立上海药明巨诺生物科技有限公司，复星医药与凯特制药成立复星凯特生物。受诺华获批消息影响，A股相关概念股如华大基因、贝瑞基因、安科生物、贝达药业等均有不俗涨幅。这些中美生物制药明星值得长期关注。