周四，美国食品药品监管委员会(FDA)以16-0通过了建议批准星火治疗旗下遗传性视网膜疾病基因疗法Luxturna。该药物已获得孤儿药、突破性疗法以及罕见小儿疾病的认定。美国食品药品监管委员会对星火治疗的Luxturna基因疗法的最终批准决定预计在2018年1月份。

如果美国食品药品监督管理局(FDA)接受了咨询委员会的建议，那么这将成为该部门批准的首个基因疗法。这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病，开辟了疾病治疗的新道路。

由星火治疗开发的基因治疗由于RPE65突变引起的视网膜营养不良，这是一种由视网膜细胞受损的基因引起的病症。RPE基因缺陷相关的视网膜的疾病在美国已有1,000至2,000之间的病例，病情通常导致全部失明，大约一半的患者在16岁时失明。FDA听证的研究包括29名年龄在4至44岁的患者。虽然没有一名患者恢复正常视力，但90%的患者视力明显改善，特别是在夜间或昏暗的光线下。

由于FDA听证会，纳斯达克暂停交易Spark股票。股价在10月11日收盘价为86.20美元，听证会后的盘后交易中，股价上涨至91美元，涨幅为5.5%。Spark股价2017年上涨73%，同期标普500指数(SPX)上涨14%。

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。最近几个月，FDA被批评不能快速地批准新的药物和疗法，因此，FDA近来对基因疗法“开绿灯”。去年，Sarepta医疗获得了Exondys 51的加速批准，这是对儿童罕见形式的肌营养不良症的治疗。8月份，FDA批准了Kymriah，一种基于细胞的基因治疗方法，用于治疗25岁以下的患有急性淋巴细胞白血病的患者，Kymriah由诺华公司开发。