美国食品和药物管理局（FDA）于2017年10月18日批准了第二款癌症基因疗法——Yescarta（axicabtagene ciloleucel），用于治疗特定类型的淋巴癌。该疗法由风筝制药公司（Kite Pharma，现为吉利德科学旗下）开发，是一种基于CAR-T细胞技术的个体化免疫治疗。

Yescarta是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击表达CD19抗原的癌细胞。具体过程包括：从患者血液中分离T细胞，在体外利用慢病毒载体导入编码抗CD19 CAR的基因，然后扩增并回输患者体内。这些改造后的T细胞能够持续增殖并发挥抗肿瘤作用，因此被称为“活体药物”。

该疗法适用于接受过至少两种系统治疗后复发或难治性的大B细胞淋巴瘤（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）成年患者。在关键临床试验ZUMA-1中，101例患者接受了Yescarta治疗，结果显示客观缓解率（ORR）为72%，其中完全缓解率（CR）为51%。中位随访8个月时，仍有约50%的患者维持缓解。

然而，CAR-T疗法伴随显著的毒性反应，包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。在临床试验中，13%的患者出现≥3级CRS，28%出现≥3级神经毒性，并有3例患者因治疗相关不良事件死亡。因此，FDA要求进行长期安全性研究，并规定只有经过认证的医疗机构才能使用该疗法，且需配备及时处理严重副作用的设施。

Yescarta的定价为37.3万美元/次，但吉利德提供基于疗效的支付模式，即如果患者在接受治疗后一个月内未出现缓解，则无需支付费用。该批准标志着CAR-T疗法在血液肿瘤领域的进一步拓展，继2017年8月诺华公司的Kymriah（用于儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病）之后，为更多癌症患者提供了新的治疗选择。