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获1.14亿美元投资,再生疗法主攻1型糖尿病

时间:2017-12-01 15:32来源:药明康德   作者:未知 点击: 204次

今日,业内一条重量级的新闻引起了广泛的关注。位于马萨诸塞州剑桥的生物技术新锐Semma Therapeutics宣布完成了1.14亿美元的B轮融资。这笔资金将被用于开发全新的再生疗法,治疗1型糖尿病。

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糖尿病是一种在全球有巨大影响的疾病。据统计,全球约有4亿成年人受糖尿病的影响,其中约有1亿人在中国。在所有糖尿病的病例中,1型糖尿病占到了5%-10%。这类患者体内的胰岛β细胞会由于遗传和/或环境因素而受损,导致无法产生足够的胰岛素,糖尿病也就此发作。对于这种类型的糖尿病,我们尚未搞清背后的机理,预防和治疗也就无从谈起。目前,患者只能通过终身注射胰岛素来控制病情。

Semma则想通过其独有的干细胞技术平台挑战这一难题。我们知道,多能干细胞能分化出体内几乎所有的细胞类型。如果我们能让这些干细胞分化成胰岛β细胞,或许就能弥补患者体内的不足。然而,在过去的几十年里,如何将干细胞诱导成想要的细胞类型,一直是个难题。究其原因,在于我们对所需信号通路的不了解。

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将多能干细胞诱导成为胰岛β细胞(图片来源:Semma官方网站)

在哈佛大学的干细胞研究所(Harvard Stem Cell Institute),Douglas Melton教授的实验室迎来了突破。他的团队在培养皿中成功摸索出了条件,诱导出了胰岛β细胞——科学家们研究了数百种蛋白质、小分子、以及培养条件形成的组合。这些转瞬即逝的信号能决定干细胞诱导的程度,从而一步一步产生具有功能性的胰岛β细胞。而Melton教授,也正是Semma的创始人。

在体外和体内的大量实验中,研究人员们对这些从干细胞中诱导出的胰岛β细胞进行了严格的测试,并认为它们和人类天然产生的细胞类似。在体外实验中,研究人员提供了大量葡萄糖来模拟体内的血糖变化,而这些诱导出的细胞都能做出响应,分泌更多的胰岛素。此外,这些细胞的基因和蛋白质表达情况与人类的胰岛β细胞很接近。而在体内实验中,这些细胞一经植入,就能立刻开始工作。临床前的小鼠实验也证实了这些细胞调节血糖的能力。

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这些细胞能根据葡萄糖水平来分泌胰岛素(图片来源:Semma官方网站)

这些结果让科学家们极为振奋。在Semma,研究人员期望能用干细胞产生数十亿胰岛β细胞,并使用一流的细胞递送技术将它们输入患者体内,攻克1型糖尿病。本轮1.14亿美元的B轮融资则能加速这一疗法的开发。该轮融资由斯道资本(Eight Roads Ventures)和Cowen Healthcare Investments共同领投,MPM Capital、F-Prime Capital Partners、ARCH Venture Partners、诺华(Novartis)、Medtronic、JDRF T1D Fund、ORI Healthcare Fund、双湖资本(Wu Capital)、通和毓承(6 Dimensions Capital)、以及国药资本(SinoPharm Capital)参与投资。

在Semma的科学进展与这项近期的融资下,我们能很好地把Semma的领先疗法在1型糖尿病患者上验证概念。我们也将拓展相关领域,打造一家领先的再生医学公司,”Semma的董事长Mark Fishman博士说道:“我们很高兴能和富有成就的投资者共享我们治愈胰岛素依赖型糖尿病的愿景。”

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▲Semma的创始人Douglas Melton教授(图片来源:哈佛大学)

看到Semma取得的科学进展,我感到非常高兴。这支团队在生物学和工程学的开发角度取得的成绩令人惊叹,” Semma的创始人Melton教授说道:“Semma的科学家非常有效地投入到这个系统中,能可靠地带来与人类胰岛β细胞无法区分的细胞,并开发创新设备,能在免疫学上起到保护作用,并让手术具有可行性。这个项目有潜力改变糖尿病患者和家庭的生活,我们对此非常振奋和激动。

(责任编辑:泉水)
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