新华社香港4月18日电 香港大学医学院18日宣布，其研究团队利用罕见遗传心脏病患者的皮肤细胞成功制造出人工诱导多能干细胞（iPSCs），并将其分化为心肌细胞用于药物测试。研究人员认为，这一技术可推广至其他遗传病，为精准医学的发展提供重要契机。

港大医学院内科学系临床教授萧颂华领导的研究团队，长期致力于干细胞在临床医疗中的应用。2010年，该团队首次成功制造出人工诱导多能干细胞；此后，他们进一步探索利用患者特异性细胞研究罕见心脏病的可能性。

本次研究聚焦于心脏核纤层蛋白病，这是一种由LMNA基因突变引起的遗传性心脏病，患者通常在30至40岁发病，目前尚无有效药物可预防或延缓病程。研究人员从患者皮肤细胞中重编程获得iPSCs，这些细胞携带与患者完全相同的基因序列。随后，他们将这些iPSCs定向分化为心肌细胞，这些细胞在体外表现出与患者心脏组织相似的病理特征，如核膜异常和心肌细胞凋亡。

利用这一疾病模型，研究人员测试了一种原本用于治疗另一种遗传病的药物——洛伐他汀。结果显示，该药物能够部分恢复核纤层蛋白A的功能，逆转心肌细胞的病理改变。然而，药物疗效具有基因型依赖性：仅对携带特定LMNA突变的细胞敏感，而对其他突变类型效果不佳。这一发现强调了精准医学的必要性，即根据患者的基因突变类型选择最合适的治疗方案。

研究团队认为，iPSC技术不仅可用于遗传性心脏病的研究，还可广泛应用于其他遗传病，如神经退行性疾病和代谢性疾病，为个性化药物筛选和疾病机制研究提供强大平台。