利用基因疗法逆转听力丧失

摘要研究人员在逆转小鼠听力损失方面取得了突破性进展。通过靶向非活性 Spns2 基因并利用一种特定酶激活它，研究小组成功恢复了小鼠的中低频听力。

这一令人振奋的进展表明，人类有可能逆转因基因活性降低而导致的某些类型的听力障碍。听力损失与老年痴呆症、抑郁症和认知能力下降等疾病有关，这些发现可能为未来的创新治疗铺平道路。

主要事实

这项研究以小鼠有缺陷的 Spns2 基因为目标，用一种特殊的酶激活该基因，从而恢复了小鼠的中低频听力。

当小鼠年龄较小时，基因激活的积极作用最为明显，随着小鼠年龄的增长，这种作用会逐渐减弱。

这项研究的成功点燃了人类采用类似疗法的希望，有可能彻底改变我们解决听力损失和相关并发症的方法。

资料来源：伦敦国王学院来源：伦敦国王学院

伦敦国王学院精神病学、心理学和神经科学研究所（IoPPN）的最新研究成功逆转了小鼠的听力损失。

这项发表在《美国国家科学院院刊》上的研究采用基因方法修复了Spns2基因缺陷小鼠的耳聋，恢复了它们在中低频范围内的听力能力。

研究发现，在小鼠年幼时激活Spns2基因效果最好，而基因激活的积极作用则会随着干预时间的延长而减弱。图片来源：《神经科学新闻

研究人员说，这项概念验证研究表明，基因活性降低导致的听力损伤可能是可逆的。

70多岁的成年人中有一半以上会出现严重的听力损失。听力受损与抑郁和认知能力下降的可能性增加有关，也是预测痴呆症的一个主要因素。

虽然助听器和人工耳蜗可能有用，但它们不能恢复正常的听力功能，也不能阻止耳部疾病的发展。减缓或逆转听力损失的医疗方法仍有很大的需求没有得到满足。

在这项研究中，研究人员培育了Spns2基因失活的小鼠。然后在小鼠的不同年龄段为其提供一种特殊的酶来激活该基因，之后它们的听力就会得到改善。

结果发现，在小鼠年幼时激活 Spns2 的效果最好，而研究人员等待提供干预的时间越长，基因激活的积极作用就越弱。

该研究的资深作者、国王医学院感官功能学教授凯伦-斯蒂尔（Karen Steel）教授说："人们通常认为进行性听力损失等退行性疾病是不可逆转的，但我们已经证明，至少有一种内耳功能障碍是可以逆转的。

"我们使用基因方法在小鼠身上展示了这种逆转，作为概念验证，但积极的结果应鼓励研究基因疗法或药物等方法，以重新激活患有类似类型听力损失的人的听力"。

该研究的第一作者、来自国王IoPPN的Elisa Martelletti博士说："看到曾经失聪的小鼠在治疗后对声音做出反应确实令人激动。这是一个关键时刻，证明了扭转缺陷基因导致的听力损失的切实潜力。这项突破性的概念验证研究为未来的研究开启了新的可能性，为开发治疗听力损失的方法带来了希望。

(责任编辑：泉水)