近日，由MD安德森癌症中心干细胞移植和细胞治疗部门的Katy Rezvani教授领导的一项研究显示：3名进行性多灶性白质脑病（PML，通常是致命的）患者，在接受来自健康供体的活细胞治疗之后，表现出了显著的有效性结果。临床结果发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上。

首先，该疗法是第一种能够有效对抗这种脑消耗性疾病的治疗方式；其次，该疗法是“现货型”（off the shelf），即提前制备，患者能够在诊断后24小时内迅速接受治疗。

脑消耗性疾病由一种病毒引起，该病毒在人体内处于休眠状态，直到免疫系统被HIV或用于治疗癌症、多发性硬化或类风湿性关节炎的药物等条件削弱时，病情开始爆发。PML是在免疫损伤的情况下，由于JC多瘤病毒（JCV）的重新激活而引起的。JCV感染会引发精神状态混乱、运动障碍以及口齿不清等症状，最终通常致命。

Katy Rezvani表示，这项研究采用了一种利用免疫系统治疗潜在致命感染的细胞疗法，而这种感染可能比大多数癌症的预后更差。虽然无法保证每个人都会对这种疗法产生应答，但对于那些已经接受过治疗的患者，结果是令人惊讶的。

现货T细胞疗法疗效显著

事实上，该团队早前已经发现，病毒特异性T细胞能够被用来治疗干细胞移植后的BKV（BK病毒）感染。BKV与JCV同属多瘤病毒科，且基因相似度很高，有大量的免疫原性蛋白序列同源。因此研究人员设想：抗BKV的病毒特异性T细胞是否可以对抗JCV感染？

于是，该团队展开了对三名进行性多灶性白质脑病（PML）患者的研究方案驱动的2期临床试验（NCT02479698）。

其中一名患者是位32岁的女性，先前因白血病接受了脐带血移植，癌症治愈后又被诊断患有PML，她无法站立或说话清楚。但在接受一次BKV特异性T细胞注射后，她的神经症状消失，三周后顺利出院。在第二次和第三次输注后（相隔一个月），患者脑脊液（CSF）中的JCV被完全清除，所有PML病症的迹象都消失了。患者恢复了独立活动能力，MRI显示病变区域缩小。

另一位患者是位患有艾滋病的35岁男子，因身体无法承受体重而只能被抬上担架。他被诊断出PML多年后，因副作用停止了侵袭性艾滋病治疗。在接受BKV特异性T细胞治疗后，他的病情同样得到显著改善。

该研究为PML这一致命性疾病提供了新的治疗希望，展示了现货型病毒特异性T细胞疗法的巨大潜力。