研究人员利用先进的干细胞技术，通过罕见帕金森病患者和健康个体的皮肤细胞样本培养脑细胞，追踪了来自患者干细胞衍生的脑细胞的发育过程。结果发现，当帕金森病所影响的细胞开始出现问题时，许多重要基因会逐渐失活。这一过程发生在疾病早期，基因功能的关闭可能触发后续的病理变化。

来自牛津帕金森病中心的Caleb Webber教授表示，这是首次在实验室中追踪脑细胞随时间的变化，这在活体大脑中是无法实现的。关闭这些基因的表达可能在帕金森病患者的细胞损伤和死亡中起关键作用，而利用药物重新激活这些基因可能为开发新疗法提供方向。

研究表明，未来有望利用干细胞技术阐明帕金森病的病因。同时，研究人员可以对现有药物进行重新定向，用于治疗帕金森病。开发新药耗时且昂贵，而药物再利用能加速临床试验进程。本研究中，一种名为他喹莫德（tasquinimod）的实验性前列腺癌药物显示出潜力，它通过控制可能引发帕金森病的基因发挥作用，具体机制是与脑细胞内的蛋白质相互作用。

研究人员指出，激活这些基因可以纠正帕金森病脑细胞中的异常变化。目前，他们利用罕见遗传性帕金森病患者的细胞进行研究。为了验证结果是否适用于所有患者，下一步将研究常见非遗传性帕金森病患者的脑细胞。

最后，Wade-Martins教授表示，已对8名常规帕金森病患者的脑细胞进行了初步研究，结果显示这些细胞可能具有相同的失活基因模式，且相同的治疗可能带来益处。这意味着他喹莫德可能对部分患者有效，而对其他患者无效，目前正在研究如何区分受益人群。

原始出处：
Experimental cancer drug shows promise for Parkinson's
该研究由英国帕金森病协会资助，表明尚未上市的药物他喹莫德通过控制可能引发帕金森病的基因发挥作用，该过程涉及药物与脑细胞内蛋白质的相互作用。牛津帕金森病中心团队利用尖端干细胞技术，从罕见遗传性帕金森病患者和健康人的皮肤细胞样本中培养脑细胞，追踪了疾病在患者干细胞衍生的脑细胞中的进展，观察到当帕金森病影响的细胞首次出现问题时，许多重要基因开始失活。