(贺建奎在香港第二届国际人类基因组编辑峰会上发言。图源：Alex Hofford/EPA-EFE/Shutterstock)

中国科学家贺建奎在声称协助培育出了世界首例基因组编辑婴儿（一对双胞胎女婴）后，近日在香港举行的基因编辑组峰会上解释了他的实验。在他发表这番讲话之际，科学界和科学界以外的人士对他的工作伦理以及他公布研究结果的方式提出了越来越多的质疑，并威胁要采取法律行动。

此前，除了在YouTube上发布了几段视频外，贺建奎从未公开展示过自己的研究工作。科学家们对他的出席表示欢迎，但是他的发言却引发了更多的质疑，而且仍然不能完全肯定他已经实现了他所宣称的结果。

伦敦弗朗西斯克里克研究所(Francis Crick Institute)的发育生物学家Robin Lovell-Badge表示:“没有理由不相信他，我只是没有完全被说服。”

演讲内容包括他所做的动物实验，以及他如何对胚胎进行基因改造并将其植入女性体内的细节。他还解释了他是如何验证基因编辑的，并透露另一名妇女怀上了基因编辑过的胚胎。

同其他与会者一样，Lovell-Badge认为应该有一个独立的机构对父母和孩子的基因进行深入对比，以验证基因组编辑结果。

许多科学家指责他的研究工作缺乏透明度，以及他在从事这样一项具有里程碑意义且可能存在风险的项目时表现出的漫不经心。

加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的生物化学家、CRISPR/Cas-9基因编辑技术的先驱Jennifer Doudna 说，“我很高兴他能够出席会议，但是他对实验过程的描述让我感到恐惧和震惊，从很多层面来说，这个实验都是很不合适的。”

威斯康星大学麦迪逊分校(University of Wisconsin-Madison)的生物伦理学家、本次峰会组委会成员Alta Charo也持批评态度，她说，“听了贺教授的话，我只能得出这样的结论：这是错误的、过早的、不必要的，而且基本上是无用的。”

(在贺建奎详细阐述了他协助创造了世界首例基因组编辑婴儿的声明之后，科学家们向他提出了一连串的问题。图源：Kin Cheung/AP/Shutterstock)

紧张的对话

贺建奎上台的步子有点颤抖，发言时也显得很紧张。“我觉得他很害怕。”加州斯坦福大学(Stanford University)研究基因组编辑的Matthew Porteus说。Porteus认为这要么是因为他面临的法律压力，要么是因为他即将面对的科学家以及媒体的越来越多的批评。

他首先为11月26日他的研究成果公开后所引起的骚乱道歉。然后，他花了20分钟快速做完题为“利用CRISPR/Cas9编辑小鼠、猴子和人类胚胎中的CCR5基因”的演讲，接着回答了40分钟的问题。

他所编辑的CCR5基因是一些HIV毒株用以感染免疫细胞的基因。许多科学家对他的这一选择提出了批评，一定程度上是因为有其他方法可以防止人们感染艾滋病毒，例如使用剖腹产来接生携带艾滋病毒的母亲的婴儿。批评者还说，其他的一些疾病更应该通过编辑胚胎基因组的方式来消除。

在当天的开幕演讲中，马萨诸塞州波士顿哈佛医学院院长George Daley指出，以亨廷顿病和萨氏病为代表的一些疾病，在某些情况下可能只有通过基因编辑才能避免。

抗HIV双胞胎

他在峰会上透露，其中一个转基因双胞胎将对艾滋病毒具有抗性，因为基因编辑删除了CCR5基因的两个拷贝。而另一个仍然容易受到感染，因为基因编辑过程中意外地留下了一个完整的CCR5拷贝。

他植入第二个胚胎的做法受到了强烈的批评。“为什么选择这个胚胎?这在科学上是没有意义的。”在谈话中，他表示已经向婴儿父母解释了情况，但他们依然决定移植这个胚胎。

正如他在问答环节中明确表示的那样，他的目标是让这项技术得到全球性的应用。“你有生病的朋友或者亲人吗?他们需要帮助。对于数百万患有遗传性疾病或传染性疾病的家庭，如果我们拥有这项技术，我们就可以帮助他们。”

他说，他不仅与这对双胞胎的父母合作，还与八对夫妇合作，这八对夫妇都是父亲为HIV阳性，母亲为HIV阴性。其中有一对中途退出。

他的团队清洗了这些男性的精子，以确保没有携带艾滋病毒。然后，研究人员将精子和CRISPR/ cas9酶注射到来自女方未受精的卵子中。他说，总共产生了30个受精胚胎，其中19个存活，而且看起来很健康。其中一对夫妇的4个胚胎中有2个包含CCR5修饰，他把这些移植到这名妇女体内，尽管其中一个胚胎也拥有完整的CCR5基因拷贝。这对夫妻随后诞下了上述双胞胎。

目前还不清楚其他胚胎发生了什么，但他说，还有一个经过基因编辑的胚胎正处于“早期”妊娠。

Kim说，他有90%的把握认定这对双胞胎像贺建奎所声称的那样，是首例基因组编辑婴儿。这在一定程度上是因为他在植入前后使用了最先进的测序方法，以证明胚胎中没有意外突变——这是该过程的一个可能缺陷。“这让我印象深刻。”Kim说。

但是，和Lovell-Badge一样，Kim认为应该对这项工作进行独立验证。“应该成立一个独立调查委员会。中国当局应该这么做。

未解决的问题

贺建奎的发言还留下了许多其他问题没有回答，包括未来的父母是否被充分告知了这些风险;为什么他在已知其他被证明有效的方法可以预防艾滋病的情况下仍然选择了CCR5;为什么他选择在父亲而不是母亲携带艾滋病毒的夫妇身上做实验，因为母亲更有可能把艾滋病毒传给孩子;在这种情况下，基因敲除CCR5的风险是否超过了益处。CCR5是人体内常见的一个基因，可能具有必要但仍不为人知的功能。

在贺建奎演讲结束后的讨论中，一位科学家问他为什么不顾全世界科学家的明确共识——不应该做这样的研究，而继续进行实验。贺建奎没有回答这一问题。

峰会组织者之一的David Baltimore称贺建奎的实验“不负责任”，且缺乏透明度。Baltimore也代表科学界接受了指责。他说:“这是科学界在自我管束方面的疏忽。”

贺建奎试图为自己的行为辩护，但基本上无人认可。当被问及为什么没有在第一批女性受孕之前向科学界告知这些实验时，他回答说他去年在加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)和纽约冷泉港实验室(Cold Spring Harbor Laboratory)的会议上发表过相关演讲。但是组织伯克利会议的Doudna说，他从未提及他准备在人身上做实验的内容。她称他的辩护“非常没有诚意”。

贺建奎还提到他与美国的一些科学家讨论了这个人体实验。但是Porteus表示这对于这样一个重大的实验来说是不够的:“你需要的反馈不是来自你的两个最亲密的朋友，而是来自整个学界。Porteus希望他能尽快将他在人和猴子身上所做实验的数据发布到BioArxiv这样的网站上，以便其他科学家查看。

多重压力

在贺建奎演讲前，各方不断对他施压。11月27日，中国国家卫生健康委员会要求广东省卫生健康委员会进行调查。

同日，中国科学院发布声明谴责贺建奎的工作，中国遗传学会和中国干细胞生物学分会联合发表声明称，该实验“违反了国际公认的规范人体实验和人权法的伦理原则”。

11月27日，中国临床试验注册中心提及的为他的工作提供伦理审查的医院发表声明称，该院并未给予任何批准。医院质疑批准表格上的签名，并表示医院的医学伦理委员会从未召开过与他的研究相关的会议。在他被爆料后，深圳卫生局正在对这家医院进行调查。医院在声明中写道:“本院并不认同声称项目，对其内容和结果的准确性、可靠性和真实性有所保留。”

贺建奎还没有回应对这些声明和调查的评论请求，也没有回应为什么这家医院会被列在登记册上，以及伪造签名的说法。

其他政府也开始介入这一事件。11月28日，美国国立卫生研究院(NIH)表示不支持在人类胚胎中使用基因编辑技术。美国国立卫生研究院院长Francis Collins在一份声明中说:“这项研究表明，贺博士和他的团队对国际伦理准则置若罔闻，这令人深感不安。在为这类研究设定限制方面，有必要达成具有约束力的国际共识，这一点在香港正在讨论，其重要性从来没有像现在这样显著。”

寒蝉效应？

如今，基因编辑界越来越担心，贺建奎的行为可能会使得负责任的婴儿基因编辑研究也受到影响。在峰会第二天贺建奎的演讲之前，Daley呼吁，即使在最近发生的事件影响下，也应继续支持生殖细胞系基因编辑。他说:“第一个案例出现失误是有可能的，但我们不能因此把头埋在沙子里，不考虑那些更负责任的临床转化途径。”

由于贺建奎演讲之前来自各方的压力和指责太过明显，Lovell-Badge在开场白中一反学术会议的常态，提出了这样的请求，“贺建奎必须有解释他所作所为的机会。我们不能有不守规矩的行为。如果发生这种情况，我们将结束会议，你们将没有机会听到他要说的话。

现场安保也加强了，身穿深色制服的保安站在讲台附近，摄像机排在观众席后面。在他开始讲话后，Lovell-Badge不得不要求摄影师停止摄影，这样才能让别人听到贺建奎的发言。

Porteus说贺建奎现身峰会只是第一步，他还有很多悬而未决的问题需要回答。“他将面临千夫所指的风险。”