由Mass General Brigham成员Mass Eye and Ear的研究人员领导的一个团队报告了一种革命性干细胞治疗的I期试验的结果，称为培养自体角膜缘上皮细胞移植（CALEC），发现在四名患有严重化学烧伤的患者中，短期内耐受性良好。

根据18月12日发表在《科学进展》上的一项研究，随访<>个月的患者经历了角膜表面的恢复——两名能够接受角膜移植，两名报告视力显着改善，无需额外治疗。

虽然I期研究旨在确定初步安全性和可行性，然后再进入试验的第二阶段，但研究人员认为早期发现很有希望。

“我们的早期结果表明，CALEC可能会为那些无法治疗的视力丧失和与主要角膜损伤相关的疼痛的患者提供希望，”首席研究员和主要研究作者Ula Jurkunas博士说，他是Mass Eye and Ear角膜服务副主任，哈佛医学院眼科副教授。

“角膜专家一直受到阻碍，因为缺乏具有高安全性的治疗方案来帮助我们的化学烧伤和受伤的患者，使他们无法进行人工角膜移植。我们希望通过进一步的研究，CALEC有一天可以填补这一急需的治疗空白。

在CALEC中，来自患者健康眼睛的干细胞通过小型活检取出，然后在Dana-Farber癌症研究所的Connell和O'Reilly家庭细胞操作核心设施中通过创新的制造工艺在移植物上扩增和生长。两到三周后，CALEC移植物被送回肿块眼和耳，并移植到角膜损伤的眼睛中。

CALEC项目是Jurkunas和Mass Eye and Ear角膜服务的同事，由医学博士Jerome Ritz领导的Dana-Farber癌症研究所的研究人员，由Myriam Armant博士领导的波士顿儿童医院和JAEB健康研究中心之间的合作。

扩增自己的干细胞以解决现有治疗的局限性

经历化学烧伤和其他眼损伤的人可能会出现角膜缘干细胞缺乏症，即角膜周围组织细胞的不可逆转的损失。这些患者在受影响的眼睛中经历永久性视力丧失、疼痛和不适。没有角膜缘细胞和健康的眼表，患者就无法接受人工角膜移植，这是目前视力康复的标准。

现有的治疗策略具有局限性和相关风险，CALEC程序旨在通过其独特的方法解决，该方法使用少量患者自身的干细胞，然后可以生长和扩增以创建细胞片，作为正常组织重新生长的表面。

根据作者的说法，尽管过去25年来有里程碑意义的研究描述了自体干细胞方法，并且欧洲也使用了类似的方法，但没有一个美国研究小组成功开发出符合美国食品和药物管理局（FDA）要求的制造工艺和质量控制测试或显示出任何临床益处。

“开发一种创建边缘干细胞移植物的工艺具有挑战性，以满足FDA对组织工程的严格监管要求，”Dana-Farber的Connell和O'Reilly家族细胞操作核心设施执行主任，哈佛医学院医学教授Ritz说。“在开发并实施了这一过程后，在参加该临床试验的第一批患者中看到令人鼓舞的临床结果是非常令人欣慰的。

像这样的研究表明细胞疗法治疗不治之症的前景。麻省总布里格姆的基因和细胞治疗研究所正在帮助将研究人员的科学发现转化为首次人体临床试验，并最终改变患者的生活。该研究所的多学科方法使其与该领域的其他公司区分开来，帮助研究人员快速推进新疗法，并推动这一新领域的技术和临床界限。

随着临床试验的进展，案例研究具有早期希望

在I期研究中，招募了五名一只眼睛有化学烧伤的患者并进行活检。12人获得了CALEC;一系列质量控制测试确定第五名患者的细胞无法充分扩增。对CALEC患者进行了<>个月的跟踪。

第一位接受治疗的患者是一名46岁的男性，他的眼表缺陷已经消退，这使他接受了人工角膜移植以进行视力康复。第二名是31岁的男性，症状完全消退，视力从20/40改善到20/30。

第三名是36岁的男性，他的角膜缺损得到了解决，他的视力从手部运动（只能看到挥手等宽阔的动作）改善到20/30的视力。

第四名是一名52岁的男性，最初没有成功的活检导致可行的干细胞移植。三年后再次尝试CALEC后，他接受了成功的移植手术，他的视力从手部运动改善到能够数手指。然后他接受了人造角膜。

研究人员正在15名CALEC患者中完成下一阶段的临床试验，他们正在跟踪18个月，以更好地确定该程序的整体疗效。他们希望有朝一日CALEC可以成为以前不得不忍受长期赤字的患者的治疗选择，因为鉴于他们受伤的严重程度，现有的治疗选择不是一种选择。