英国科学家从一名患有罕见帕金森氏症的患者身上提取皮肤样本，首次成功制造出诱导多能干细胞（iPSCs），并使其分化为受该疾病影响的脑神经细胞。这一突破性研究为在实验室中模拟帕金森病提供了全新平台，有助于揭示特定神经元凋亡的机制，并加速新药筛选。

该研究由爱丁堡大学和伦敦大学学院的科学家共同完成，英国帕金森病协会资助30万英镑，成果发表于《自然·通讯》。研究团队利用患者皮肤细胞重编程为iPSCs，再定向分化为多巴胺能神经元——帕金森病中主要死亡的细胞类型。这些神经元携带导致α-突触核蛋白过表达的基因突变，该蛋白的异常聚集是帕金森病的关键病理特征。

爱丁堡大学再生医学研究中心的提洛·库拉斯博士表示：“现有药物仅能缓解症状，而患者来源的神经元模型使我们能测试可能阻止或逆转疾病进程的药物。”该模型尤其针对一种快速进展的早发型帕金森病，患者通常在30岁左右发病，其α-突触核蛋白基因拷贝数加倍。尽管这种亚型罕见，但α-突触核蛋白的病理机制与所有帕金森病形式相关。

伦敦大学学院神经学研究所的迈克尔·德瓦恩教授补充道：“理解这种罕见亚型将为所有帕金森病提供重要线索。”该模型还可用于研究环境因素与遗传易感性的相互作用，为个性化治疗奠定基础。