“不老药”将成为现实在早衰儿童身上找到突破口

        展开这项研究的美国研究者中包括弗朗西斯·柯林斯，柯林斯是世界上最著名的科学家之一。研究者们希望，此项研究能为治疗早年衰老综合征提供新方法。早年衰老综合征是一种少见的遗传病，患有该病的儿童会快速衰老，约在12岁左右就会死亡。

　　英国苏克塞斯郡东部的女孩海莉·欧金尼斯就患上了早年衰老综合征，今年1月她过完了13岁生日，能活到13岁对患有此症的人来说已经算是意外的情况。1999年，欧金尼斯就被诊断患上早衰症，她的衰老速度比普通人快了8倍。

　　一些人推测，美国作家F·斯科特·菲茨杰拉德的小说《本杰明·巴顿奇事》就是以早衰症患者为原型的。导演大卫·芬奇根据该小说拍摄了一部电影，由好莱坞明星布拉德·皮特主演，于2008年上映。短篇小说中的主人公本杰明·巴顿的成长过程与普通人相反，从老人渐渐长成婴儿。

　　或能让人类增寿十年

　　早年衰老综合征与一般的衰老过程存在的相似之处显示，美国研究者的实验成果也可能用于普通大众。

　　之前针对纳巴霉素的研究显示，它或许能够将人类的寿命至少延长10年。

　　纳巴霉素目前已被运用于器官移植手术，它是从在复活节岛上发现的一种细菌中提取出来的。复活节岛是地球上最遥远、最神秘的地方之一。

　　柯林斯博士是美国政府健康研究实验室负责人，也是破解人类基因组的科学家之一，他从3名患有早衰症的儿童身上提取了皮肤细胞，并研究了纳巴霉素的治疗效果。

　　早年衰老综合征能让人体的所有细胞中都产生一种名为progerin的突变蛋白质，从而导致早衰。而纳巴霉素则将有害的progerin“清理”出人体细胞，能有效地让细胞恢复健康。此外，采用纳巴霉素治疗后的细胞存活得更为长久。

　　哈佛医学院的研究者们参与了此次研究，他们希望能将纳巴霉素或类似药物在患有早衰症的儿童身上试用。

　　安全药物还有待研究

　　少量的progerin与正常的人体衰老过程也有联系，因此如果证明对治疗早年衰老综合征有效果的话，那么纳巴霉素的适用领域将更为广泛。

　　合作研究者迪米特里·克兰尼克称：“在衰老过程中，人体的细胞在完成正常细胞功能的过程中会累积一些副产品。人体消除这些‘衰老垃圾’的能力会随着年龄的增长而减弱，因此，即使是对这一能力的很小的催化，也能让人体的细胞和器官变得更健康、更年轻。”

　　克兰尼克还补充道：“需要强调的是，目前我们还不推荐将纳巴霉素作为抗衰老药物，因为为了达到抗衰老目的，更为安全的纳巴霉素还有待研制。”

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　　抗乳腺癌药“安维汀”在美受考问



        美国食品和药物管理局一个专家委员会6月29日投票表决，要求瑞士罗氏制药公司修改抗癌药物“安维汀”(Avastin)标签所示用途，停止使用这种药治疗乳腺癌。

        美国药管局一个6人专家委员会经过两天听证，29日以全票通过的结果，建议停用安维汀治疗乳腺癌。委员会的理由是，临床试验结果显示，安维汀在乳腺癌治疗方面缺乏安全性和有效性，存在诱发严重高血压、大出血的风险，总体而言无法延长患者生命。

        安维汀化学名称为“贝伐珠单抗”，曾用名“阿瓦斯汀”，它抑制能刺激新血管形成的“血管内皮生长因子”，使肿瘤无法获得所需血液等养分，达到抗癌功效。专家委员会去年要求停用安维汀治疗乳腺癌，但罗氏请求再次听证。

        不过，委员会这一结论不具约束力和强制力，是否停用的决定最终将由药管局局长玛格丽特·汉堡作出。(闫洁新华社)

童年就开始脱发、头颅与身躯比例超大、皮下静脉清晰可见、关节僵化、髋关节脱位……这就是典型的“未老先衰”的症状，医学的术语称之为早衰症（Hutchinson-Gilford  progeria  syndrome）。研究人员通常认为早衰症患者基因组的一处编码发生错误是引发早衰症的原因，这种基因缺陷直接导致儿童体内蓄积太多的被称为Progerin的毒性蛋白，而细胞无法将这些蛋白清除出去，以致造成细胞死亡，机体早衰。



目前针对早衰症的治疗，世界各国的科学家几乎都是束手无策。不过，6月29日Science  Translational  Medicine上发表的一篇文章，似乎给该疾病的治疗带来了一丝曙光。研究者们发现，使用雷帕霉素能够减缓该疾病的进展，甚至一些病例可完全阻止疾病进展。



文章作者分别来自美国NIH  人类基因组研究中心、哈佛—麻省总医院（MGH）  和马里兰大学，值得一提的是文章的第一作者为华人曹勘（音译），通讯作者为美国国立卫生研究院院长Francis  Collins博士。



无法活到13岁



早衰症是一种极为罕见的遗传性疾病，全世界范围内约有200~250名儿童罹患这种疾病，儿童患病率约为1/800万。



罹患早衰症的患者，皮肤会起皱、消瘦、秃顶、身体衰老的速度是正常人的  10  倍。通常早衰症患者在13岁后就会出现老年人那样的循环和关节疾病，但是他们中大多数人是无法活到13岁的。



虽然早衰症的患病人数少，但是依然没有阻止科学家对该疾病研究的热情，他们认为，对这种疾病的研究可以为研究细胞功能及其如何影响人类老化及其他老化相关疾病提供线索。



“Progerin蛋白”的错



Collins这项研究报道的其他7位作者通过研究发现，一种名为雷帕霉素的免疫抑制剂有可能用于早衰症的治疗。不过，目前还没有获批的药物或治疗方法能够延缓早衰症疾病的发生进程。



文章作者之一Dimitri  Krainc博士说：“细胞有一种可以清除副产物的常规途径，当你蓄积有很多垃圾时，你会选择把它们扔出去，细胞其实也会这样做。细胞在工作的过程中，会产生副产物，他们也必须有一套可以将这些副产物清除出去的系统。”



而通常健康成人细胞可以将破坏的分子和不需要的蛋白清除出去，他们开始老化时，细胞中只有少量的Progerin蛋白，而早衰症患者细胞中则存留大量无法清除的Progerin蛋白。



加快清除速度



基于有研究显示雷帕霉素可以有效延长小鼠的生命，研究人员开始尝试考察雷帕霉素对早衰症患者细胞的影响。



哈佛大学医学院副教授Krainc说：“早衰的细胞经过雷帕霉素处理后，看起来恢复正常了。”雷帕霉素看起来能激活这些细胞清除细胞内废物的能力。



这一点也得到了Collins的认同，“雷帕霉素及同类的其他药物都能够加速细胞清除系统的运行速度”。



但是使用这个药物也存在风险：可以提升胆固醇水平、抑制免疫系统、使患者更容易受到感染。



Krainc也表示，虽然雷帕霉素在细胞试验中取得了令人激动的结果，但是他还是不能确定在人身上的效果如何。



目前，科学家正在考虑使用雷帕霉素衍生物RAD001，它的副作用比雷帕霉素小，以用于早衰症治疗的临床研究。



启示



针对此项研究，《科学时报》记者特意采访了北京协和医院呼吸科徐凯峰教授和中国医学科学院基础医学研究所博士生导师、生理学教授张宏冰。两人在表达了对该项研究的兴奋之情的同时，也分别谈出个人的一些体会。



“雷帕霉素最珍贵的治疗价值在于能够对众多过去无法治疗的疾病有效，或许触及了疾病发生的共同通道。”徐凯峰说，近些年对雷帕霉素的研究成就成果，让他有些“意外”。他觉得，随着医学科学技术的发展，人们认识水平的提高，雷帕霉素还会给人们带来更多的惊喜。



张宏冰认为，雷帕霉素不仅能对早衰症的治疗起到一定作用，并且还会对研究如何减缓健康人群的衰老进程有启发意义。



“不过，目前只是在动物实验中得出了结论，还需要临床试验的验证。”张宏冰虽然对雷帕霉素抱有乐观积极的态度，但是他依然觉得任何一项新的发现、新的治疗都需要时间的验证。   (责任编辑：glia)

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