一项由美国国立卫生研究院（NIH）院长弗朗西斯·柯林斯博士领导的研究，为治疗早年衰老综合征（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）带来了新希望。早年衰老综合征是一种罕见的遗传病，患者儿童期即出现快速衰老，通常在12岁左右死亡。研究团队发现，免疫抑制剂雷帕霉素（rapamycin）能够清除细胞内的毒性蛋白progerin，从而逆转早衰症状。该成果发表于《科学转化医学》杂志。

早衰症由编码核纤层蛋白A的基因突变引起，导致progerin蛋白积累。progerin破坏细胞核结构，引发细胞衰老和死亡。雷帕霉素通过抑制mTOR信号通路，激活自噬机制，加速清除progerin，使细胞恢复健康。在体外实验中，雷帕霉素处理的早衰症患者皮肤细胞表现出更长的存活时间和更少的衰老标志。

研究团队包括来自NIH人类基因组研究中心、哈佛-麻省总医院和马里兰大学的科学家，第一作者为华人曹勘。柯林斯博士表示，雷帕霉素及其类似物可能为早衰症儿童提供首个有效治疗。然而，雷帕霉素有升高胆固醇、抑制免疫系统等副作用，因此研究者正考虑使用副作用更小的衍生物RAD001进行临床试验。

值得注意的是，progerin在正常衰老过程中也有少量积累，因此该研究可能对延缓普通人群衰老具有启示意义。但专家强调，目前不推荐将雷帕霉素作为抗衰老药物，需等待更安全的药物开发。

北京协和医院徐凯峰教授和中国医学科学院张宏冰教授评论称，雷帕霉素可能触及疾病发生的共同通道，但还需临床试验验证。该研究为理解衰老机制和开发抗衰老疗法提供了重要线索。