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基因编辑技术有望治疗镰状细胞病

时间:2016-10-13 15:01来源:科技日报   作者:未知 阅读:

一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因,向治疗该病迈出关键一步,同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。

镰状细胞病是一种隐性遗传疾病,由血液细胞中的基因突变引起,导致血红蛋白分子黏在一起,使红细胞变成镰刀状。这些畸形细胞会阻塞血管,造成贫血、疼痛、器官衰竭。目前,治疗镰状细胞病多是针对不同症状采取服用抗生素、输血或骨髓移植等方法。随着基因工程学的快速发展,基因疗法逐渐被认为是治愈这一疾病最有希望的手段。

此次,由美国加州大学伯克利分校、犹他大学医学院等机构研究人员组成的研究小组,希望开发出一种新的基因疗法,通过修复患者自身干细胞中的突变基因,来确保新生红细胞的健康。他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术成功修复了造血干细胞中的基因突变,使其可生产健康的血红蛋白。研究人员希望,通过给镰状细胞病患者移植编辑过的干细胞来缓解症状。小鼠实验表明,编辑过的干细胞在移植后可存活至少4个月。这是一个重要指标,表明该治疗手段具有可行性。

研究人员表示,在将这一手段用于临床治疗前,还需要进行大量研究和严格的安全性分析。他们希望,在未来5年内能够进行早期临床测试。

研究人员还指出,他们的研究为未来治疗多种疾病提供了一条新途径。镰状细胞病只是单个基因突变引起的众多血液疾病中的一种,未来科学家们可以利用类似手段开发出更多的治疗方法,来治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷、慢性肉芽肿病以及一些罕见病,如威斯科特—奥尔德里奇综合征、范可尼贫血,甚至艾滋病。

(责任编辑:泉水)
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