日本理化研究所（RIKEN）近日宣布，其研究团队与国内外同行合作，利用肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）模型小鼠，发现两种神经胶质细胞——星形胶质细胞和小胶质细胞——在疾病进展中发挥关键作用。这一发现为开发针对神经胶质细胞的ALS疗法提供了新方向。

ALS是一种致命的神经退行性疾病，患者大脑和脊髓中的运动神经元逐渐死亡，导致肌肉萎缩、瘫痪，但认知功能通常保留。著名物理学家斯蒂芬·霍金即患有此病。约20%的家族性ALS病例与SOD1基因突变有关，该突变导致氧化应激和神经元毒性。

研究团队利用携带突变SOD1基因的ALS模型小鼠，系统分析了不同细胞类型对疾病的影响。结果发现，选择性敲除星形胶质细胞中的突变SOD1基因，可显著延缓疾病进展和运动神经元死亡。星形胶质细胞是中枢神经系统中最丰富的胶质细胞，正常情况下支持神经元代谢和突触功能，但突变SOD1使其释放毒性因子，加速神经元损伤。

此外，研究还发现，在ALS小鼠脊髓的病灶区域，小胶质细胞被激活后产生大量一氧化氮（NO），直接伤害运动神经元，从而加速疾病恶化。小胶质细胞是脑内的免疫细胞，慢性激活后释放炎症介质和自由基，加剧神经毒性。

研究负责人表示：“本研究表明，针对神经胶质细胞的疗法是延缓ALS的正确治疗途径。以星形胶质细胞和小胶质细胞为靶向的干细胞治疗或药物干预，有望成为ALS的有效疗法。”该成果已发表于《自然·神经科学》杂志，为ALS的精准治疗提供了新靶点。