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据国外媒体报道，四名患有罕见致命性脑部疾病的男孩，通过一项新技术安全地将人类神经干细胞移植入大脑。术后12个月，这些患者生成了更多的髓磷脂——一种包裹神经纤维的脂肪绝缘蛋白质，能加速神经元间电脉冲信号的传递，从而提升大脑功能。该研究发表于《科学-转化医学》期刊。

科学家指出，该实验仍处于初期阶段，但为未来干细胞治疗技术铺平了道路，可用于治疗类似疾病，如常见的帕金森病和多发性硬化症（中枢神经系统脱髓鞘疾病）。美国国立卫生研究院神经学家道格拉斯·菲尔兹表示：“研究结果令人振奋，早期细胞移植疗法在攻克疾病和减轻痛苦方面显示出潜力。”

研究第一作者、加州大学旧金山分校神经外科医生纳林·古普塔解释，缺乏髓磷脂时，神经纤维传导的电脉冲信号无法在神经元间传递，导致信号分散杂乱。他比喻道：“就像不能指望木材本身组装成房子，神经元需要维持信号传递的物质。”新生儿大脑中，神经元依赖少突胶质细胞生产髓磷脂，以实现电信号传递。

大多数新生儿脑中仅有少量髓磷脂。若发生基因突变，少突胶质细胞无法产生髓磷脂，阻碍大脑细胞间电脉冲传导。严重缺乏髓磷脂可导致发育停滞，如无法说话、行走，甚至自主呼吸障碍，最终过早死亡。StemCells公司副总裁斯蒂芬·休恩介绍，研究人员多年来尝试将人类神经干细胞移植入患者大脑，以生成健康少突胶质细胞并替换髓磷脂，此前主要用动物进行实验。

俄勒冈州立健康和科学大学的一项独立研究发现，StemCells公司培育的细胞使小鼠少突胶质细胞增加约60%-70%，髓磷脂水平升高，提高了缺乏髓磷脂动物的存活率。因此，研究团队得以在男孩大脑中测试新细胞的安全性和有效性。

神经外科医生纳林·古普塔负责手术，在每个患者头骨钻孔，通过细针将数百万干细胞注入额叶深处的脑白质——大脑神经纤维集中区域。术后患者服用免疫抑制剂九个月，以抗排斥。科学家通过磁共振成像扫描及心理行为测试证实，注入的神经干细胞达到预期效果。

加州大学旧金山分校医学中心神经学家大卫·罗维奇表示：“一年后，每个男孩脑部产生新的髓鞘形成，数量逐渐增加，且无严重副作用（如肿瘤）。”其中三名男孩已开始后期康复，例如一名五岁男孩（年龄最大）已能自主进食，并在辅助下行走。

参与研究的神经学家认为，尽管这些迹象令人鼓舞，但距离治愈髓磷脂缺乏等脑部疾病仍处于初期阶段。神经干细胞注入促进新髓磷脂形成，增加少突胶质细胞，从而改善神经元间电脉冲传递，该技术在动物研究中得到强烈支持。罗维奇指出，此类极端脑部疾病的改善非常不易，初步治愈带有运气成分。“这是我们首次证实人类神经干细胞移植产生的生物学效应，最重要的是，结果显示移植是安全的。”