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2012年诺贝尔生理学或医学奖授予英国生物学家约翰·格登和日本科学家山中伸弥，以表彰他们在细胞核重编程研究领域的贡献，该成果与诱导多能干细胞（iPSC）密切相关。干细胞被誉为医学界的“万用细胞”，具有自我更新和多向分化潜能，被《科学》杂志列为21世纪最重要的10项科学研究之首。目前，干细胞产业正进入大规模产业化的黎明阶段，美国纳斯达克上市公司Osiris Therapeutics（NASDAQ: OSIR）率先敲开了干细胞药物领域的市场化大门。

世界首款干细胞药物获多国批准

2012年5月17日，加拿大卫生部批准Osiris公司生产的Prochymal（伯如凯茂）干细胞药物上市，用于治疗异体抗宿主病（GVHD）。这是全球首款经发达国家批准的间充质干细胞（MSC）药物，并享有8.5年的独家生产排他权。Osiris董事会主席兼CEO C. Randal Mills博士表示：“这不仅是Osiris的成功，更是全球干细胞药物领域的突破，市场化大门已经打开。”随后，6月14日新西兰医疗管理局批准该药上市；9月28日，瑞士医药管理局授予其快速审批资格，可缩短一半审批时间。截至目前，Prochymal已获6个国家批准，在美国则以EAP临床试验形式使用。2012年10月31日，美国FDA正考虑允许濒危患者接受小规模快速临床试验，有望加速干细胞药物在美国上市。

Osiris公司概况与市场表现

Osiris总部位于美国马里兰州，专注于干细胞药物和干细胞治疗技术，主要产品Prochymal针对急性移植物抗宿主病、克罗恩病、急性放射性综合征、1型糖尿病、急性心肌梗死和肺病等，是目前唯一获批的具有修复心肌、保护胰岛细胞和修复肺组织疗效的干细胞药物。公司2007年在纳斯达克上市，近期股价约10美元，市值3.4亿美元，市盈率102.5倍，远高于生物科技行业平均市盈率20.2倍。过去一年股价平均涨幅105%，最高超150%，而同期纳斯达克涨幅仅约10%。

干细胞治疗的科学基础

干细胞是能够长期存活、自我更新并分化为多种细胞类型的原始细胞，存在于几乎所有组织中。其可塑性（跨系跨胚层分化）和化学趋向性（向病理部位迁移）使其具备治疗多种细胞损伤性疾病的潜力。然而，干细胞研究曾受伦理争议困扰，尤其是胚胎干细胞提取涉及破坏胚胎。2005年教皇约翰·保罗二世提出“14天规则”，认为14天前的胚胎仅为细胞团，未形成生命，推动了研究进展。2009年奥巴马总统解除了长达8年的干细胞研究资助禁令。

全球干细胞治疗发展

截至2009年12月31日，美国FDA批准了2980项干细胞治疗项目；2010年7月30日，美国捷龙公司获准开展首例胚胎干细胞临床试验；2010年10月，英国批准首例干细胞人体试验；韩国近年批准3例干细胞药物。随着Prochymal这类“即取即用”非处方干细胞药物上市，伦理束缚进一步突破。临床级干细胞治疗产业从2008年的数百万美元增长至2011年超过10亿美元，预计2014年达51亿美元。

中国干细胞治疗现状与挑战

中国干细胞治疗可追溯至20世纪60年代的骨髓移植。2009年，中国成为继英国、美国后第三个宣布干细胞治疗为三类医疗技术合法化的国家，临床研究蓬勃发展，如骨髓干细胞治疗肝硬化、外周血干细胞治疗糖尿病足、脐带血细胞治疗自身免疫性疾病等，均取得较好疗效。然而，由于监管细则缺位，市场乱象丛生：治疗费用从几千元涨至几十万元，未经批准的干细胞产品流入市场，质量难以保证。2011年12月16日，卫生部发布通知，暂停所有未经批准的干细胞临床研究和应用，冻结状态至今未解禁。中国工程院院士吴祖泽透露，国家干细胞临床研究领导小组正制定新管理制度，拟比照发达国家一类新药管理。宁夏中联达生物有限公司董事长王怀林表示，希望国家参照美国EAP制度出台相关政策，并建设临床研究基地以获取大样本、多中心数据。中国政府高度重视干细胞技术，将其列入863和973计划，并在生物医药“十二五”规划中明确支持干细胞产品研发。A股上市公司中源协和（600645）主要涉及脐带血存储，干细胞提纯和治疗领域尚无上市企业。期待新政出台后，中国干细胞产业迎来更健康发展，早日实现干细胞药物的市场化。