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目前，最常用的降胆固醇药物是他汀类药物，它们通过抑制肝脏中羟甲基戊二酰辅酶A（HMG-CoA）还原酶的活性，减少内源性胆固醇的合成，从而降低血液中低密度脂蛋白（LDL）水平。代表性药物包括辉瑞的立普妥（阿托伐他汀）和阿斯利康的可定（瑞舒伐他汀）。然而，新一代降胆固醇药物——前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂——正在崭露头角。这类生物技术药物每两周或每四周注射一次，通过阻断PCSK9蛋白对LDL受体的降解作用，增强肝脏对LDL的清除能力。在中期阶段的研究中，PCSK9抑制剂展现出显著降低动脉粥样硬化性脂质沉积物水平的前景，被视为新一代“重磅炸弹”类药物。

根据汤森路透的预测，未来几年内，15个不同类别的心脏药物年平均销售额预计将下降1/4以上，从2011年的830亿美元降至2017年的600亿美元。分析人士指出，PCSK9抑制剂有望创造数十亿美元的年销售额。中期阶段的研究数据显示，针对有高胆固醇遗传倾向（家族性高胆固醇血症）的患者以及无法耐受他汀类药物的患者，辉瑞和安进研发的实验性PCSK9抑制剂被证实能够大幅度降低LDL水平。

两家制药公司还希望证明，此类新型降胆固醇药物能够使更广泛的患者群体降低心脏病发作风险，这些患者即使使用他汀类药物和其他药物（如默沙东的益适纯（依折麦布））治疗，胆固醇水平仍难以控制。与此同时，11月5日，新泽西再生元制药公司与赛诺菲宣布启动Ⅲ期临床试验，对其研发的每两周注射一次的PCSK9抑制剂进行深入研究，评估其降低心脏病发作、中风和死亡风险的有效性。

据分析师估计，美国大约有100万患者无法耐受他汀类药物，另有1100万患者通过现有药物治疗控制胆固醇的效果欠佳。在Ⅱ期临床试验中，安进研发的AMG145（依洛尤单抗）显示，与他汀类药物联合使用时，可使家族性高胆固醇血症患者的LDL水平最高降低55%。12周后，使用低剂量AMG145的患者LDL水平降低43%，而使用较高剂量者降低55%。安慰剂组患者的LDL胆固醇水平反而上升了1%。

Ⅱ期临床试验还发现，AMG145可使无法耐受他汀类药物的患者LDL水平最高降低51%。当这些患者联合使用AMG145和依折麦布时，LDL水平进一步降低63%。这些数据为PCSK9抑制剂的临床推广奠定了坚实基础，目前，该类药物（如依洛尤单抗和阿利西尤单抗）已获批用于动脉粥样硬化性心血管疾病的二级预防及家族性高胆固醇血症的治疗。