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据日本时事通讯社报道，日本大阪大学蛋白质研究所采用基因疗法，在治疗可导致失明的遗传性眼疾“视网膜色素变性症”的实验上取得成功。视网膜色素变性是一种由于感光视网膜细胞逐渐被破坏而导致视野变窄的眼疾，是导致失明的三大原因之一。其主要病因与遗传基因Crx的变异有关，患者从婴幼儿时期即出现视力障碍，平均每3000-4000人中就有1人患病，目前尚无有效治疗方法。

大阪大学的研究团队对刚出生且缺乏Crx基因的实验鼠进行了实验，将正常Crx基因植入这些实验鼠体内。15周后，在电子显微镜下观察发现实验鼠长出了视觉细胞，并且可以测定出从视网膜发送到大脑的电子信号，证明视网膜的生理机能得到了恢复。这一成果为视网膜色素变性的基因治疗提供了重要依据，未来有望应用于人类临床试验。