生物行移动版

来自威斯康星大学麦迪逊分校的神经学教授Su-Chun Zhang团队，通过改进的CRISPR基因编辑技术，在人类胚胎干细胞中实现了高效、可控的基因沉默，为研究基因功能提供了全新工具。该技术克服了传统基因敲除方法的局限性，允许在干细胞分化为特定细胞类型（如神经细胞、心肌细胞）后再进行基因失活，从而避免早期基因缺失导致的细胞死亡或发育停滞。Zhang教授指出，这一创新关键在于时间控制：通过引入可诱导的基因沉默系统，研究人员可以在任意发育阶段精准关闭目标基因，进而解析其在成熟组织中的功能。该技术基于CRISPR系统，利用导向RNA将Cas9酶引导至目标基因位点，实现双链DNA切割，效率高达50%，远超传统同源重组方法。此外，团队还开发了“第五序列”系统，这是一种药物诱导的基因沉默模块，可在特定时间激活，实现条件性基因敲除。应用该技术，Zhang团队发现一个已知调控中脑发育的基因对前脑皮层形成也至关重要，揭示了其多效性功能。尽管该技术目前主要用于基础研究，但未来有望用于治疗癌症等疾病中过度表达的基因，例如通过敲除促分裂基因降低干细胞移植后的肿瘤风险。威斯康星大学已开放相关设备，并计划通过WiCell研究中心共享细胞系，促进科学界合作。